■ 英語タイトル：Global Homozygous Familial Hypercholesterolemia Market - 2023-2030
	■ 発行会社/調査会社：DataM Intelligence ■ 商品コード：DATM24AR0136 ■ 発行日：2023年9月 ■ 調査対象地域：グローバル ■ 産業分野：医薬品 ■ ページ数：195 ■ レポート言語：英語 ■ レポート形式：PDF ■ 納品方式：Eメール

概要 ホモ接合性家族性高コレステロール血症の世界市場は、2022年に8,370万米ドルに達し、2023-2030年の予測期間中にCAGR 2.5％で成長し、2030年には1億180万米ドルに達すると予測されています。HoFHの原因となる遺伝子変異を正確に特定できる可能性があるため、遺伝子診断の進歩にシフトし、早期診断が容易になるなどの傾向が、世界のホモ接合型家族性高コレステロール血症市場を支配すると予想されます。
世界のホモ接合型家族性高コレステロール血症市場は近年著しく成長しており、今後も上昇傾向が続くと予測されています。同市場は、CRISPR-Cas9やRNA干渉（RNAi）のような新規技術の開発など、いくつかの重要な動向の影響を受け、変革期を迎えています。
さらに、心血管障害の有病率の上昇、モノクローナル抗体のような潜在的な新興治療薬の発売、疾患に対する意識の高まり、臨床試験数の増加が、ホモ接合性家族性高コレステロール血症市場規模を押し上げています。
ホモ接合性家族性高コレステロール血症のアプローチを用いた疾患治療のための研究活動の増加、確立されたバイオ医薬品および製薬会社の存在は、北米地域の需要の要因の一部です。アストラゼネカ、Viatris Inc.、Accord Healthcareなどの競合他社が積極的に市場に参入しています。
ダイナミクス
心血管疾患の有病率の増加がホモ接合性家族性高コレステロール血症市場の成長を促進
心血管疾患（CVDs）の有病率の上昇は、ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）市場の主要な促進要因です。HoFHは高濃度のLDL-Cを特徴とし、心臓発作や脳卒中などのCVDリスクが高まるため、この疾患に対する認識の高まりが早期発見と介入を促し、効率的なHoFH治療に対する需要を牽引しています。
例えば、米国疾病予防管理センター（Centers for Disease Control and Prevention）の2023年報告書によると、心臓病は米国における主要な死因の一つであり、米国では40秒に1人の割合で心臓発作に苦しんでいます。米国では毎年約805,000人が心臓発作を起こしています。さらに冠動脈性心疾患は最も一般的な心臓病であり、2021年には375,476人が死亡します。CVDと冠動脈性心疾患の負担が増加し続けているため、HoFH市場は予測期間中に成長する見込みです。
遺伝子治療の進歩がホモ接合性家族性高コレステロール血症市場の成長を牽引
CRISPR-Cas9、低分子干渉RNA（SiRNA）、エクソソーム介在療法など、ホモ接合性家族性高コレステロール血症における技術進歩の高まりが、市場の需要を牽引すると予測されます。CRISPR/Cas9システムは、ZFNやTALENに続く画期的な第3世代の遺伝子編集ツールであり、現在、選択されているゲノム編集ツールです。
例えば、国立医学図書館2022年の記事によると、CRISPR/Cas9遺伝子編集システム（AAV-CRISPR/Cas9）を含むアデノ随伴ウイルス（AAV）は、LDL受容体機能が低下したLDLR変異マウスを標的とする最近のin vivo動物実験で使用されました（AAV-CRISPR/Cas9）。研究者らは、AAV-CRISPR/Cas9遺伝子編集を用いて、肝細胞の変異を部分的に固定し、LDL受容体タンパク質の発現を回復させることができることを発見しました。
その結果、血清総コレステロール、トリグリセリド、LDLコレステロール値が大幅に低下。その結果、大動脈におけるアテローム性動脈硬化プラーク形成は有意に減少し、CRISPR/Cas9がヘテロ接合性およびホモ接合性家族性高コレステロール血症の治療に有望であることが示されました。このように、遺伝子治療技術の進歩は、予測期間にわたって市場の需要を促進するでしょう。
ホモ接合型家族性高コレステロール血症治療に伴う高コストが市場成長の妨げに
ホモ接合性家族性高コレステロール血症の治療費が高いことは、同市場にとって大きな障壁です。これらの治療薬の高額な費用は、患者にとって経済的に困難であり、多くの人々がこれらの重要な治療法を受けることを妨げる可能性があります。このような経済的負担は、低所得者層により多くの影響を及ぼす可能性があり、HoFH患者の命を救うことができる治療法を受けられる人々に格差を生じさせます。
例えば、低比重リポ蛋白（LDL）を減少させるロミタピド製剤は、米国ではJuxtapidというブランドで販売されており、アフェレーシスの費用は約30万円です。この経口5mgカプセルは28カプセル入りで約53,471ドル。さらに、ジェネリック医薬品が入手できないため、発展途上国や低所得国では購入が困難な場合があります。このように、上記の要因により、市場は当面の間、抑制に直面すると予想されます。

セグメント分析
世界のホモ接合性家族性高コレステロール血症市場は、薬剤クラス、投与経路、技術、流通チャネル、地域に基づいてセグメント化されています。
より優れた有効性により、スタチン系薬セグメントが家族性ホモ接合性高コレステロール血症市場シェアの約47.6%を占めるに至った理由
スタチン系薬剤は、LDLコレステロール値を低下させ、心血管リスクを管理する効果があるため、ホモ接合型家族性高コレステロール血症市場を支配する見通し。スタチン系薬剤は、3-ヒドロキシ-3-メチルグルタリル補酵素-A（HMG-CoA）還元酵素に作用して肝コレステロール合成を低下させることにより、LDL-Cを低下させることができるため、ホモ接合性家族性高コレステロール血症を治療するための主要な治療薬です。
また、動脈硬化の有病率の増加は、スタチンなどの治療が非常に効果的である大きな要因です。例えば、Family Heart Foundationの研究によると、スタチンはLDL-コレステロールを35～55％減少させることができ、LDL-コレステロールが40mg/dL減少するごとに心血管疾患のリスクを22％減少させることができます。
現在、ロスバスタチンは現在入手可能なスタチンの中で最も強力な脂質低下作用を有し、原発性高脂血症および混合型脂質異常症、ホモ接合性FH、原発性ベタリポ蛋白異常症、高トリグリセリド血症の患者さんに推奨されています。また、スタチンは小児にも非常に有効で、脂質異常症を患う小児に対する安全性も証明されています。
さらに、スタチンはエビナクマブ、PCSK9阻害薬などの他の補助治療薬と併用するとより効果的です。スタチンの補助薬として使用される多くの新しい治療法がFDAの承認を得ることが期待されています。このように、スタチンの優れた有効性により、このセグメントは予測期間中に優位を占めると予想されます。
地域別普及率
アテローム性動脈硬化性心血管疾患（ASCVD）の有病率の上昇により、2022年の市場シェアは北米が約41.7%を占める
北米、特に米国は、同地域に定住する多数の主要企業の存在、アテローム性動脈硬化性心血管疾患（ASCVD）の有病率の増加、および同地域の主要機関による技術開発とともに高い研究活動により、世界のホモ接合性家族性高コレステロール血症市場を支配しています。
例えば、National Librabry of Medicineの2022年の記事によると、米国におけるASCVDの有病率は2019年には約2400万人で、米国の総人口の約10%は21歳以上です。ASCVD患者の合併症の負担は大きく、31.2％が再発のリスクが非常に高いことがわかりました。したがって、上記の要因により、この地域は予測期間中に成長すると予想されます。
競合他社の状況
ホモ接合性家族性高コレステロール血症市場における世界の主要企業には、AstraZeneca、Viatris Inc.、Teva Pharmaceutical Industries Ltd.、Accord Healthcare、Changzhou Pharmaceutical Factory、Regeneron Pharmaceuticals, Inc.、Amryt Pharma plc、Amgen Inc.、Organon、Global Inc.、CMP Pharmaなどがあります。

COVID-19の影響分析
COVID-19の流行は、FH患者、特にホモ接合型FH（HoFH）の人々のライフスタイルや管理に大きな影響を与えています。COVID-19を恐れるあまり、多くの人が医療を受けることを避けてきました。さらに、FH患者はCOVID-19感染に対してより脆弱であることからハイリスクグループに指定されていたため、パンデミックの間、FH患者が心血管治療や予防を受けられる機会は限られていました。
2022年のNational Librabry of Medicineの記事によると、この集団ベースの研究では、COVID-19に感染したFH患者は急性心筋梗塞のリスクがかなり高いことがわかりました。全体として、COVID-19の流行はFH患者、特にHoFH患者の心血管治療に対するハードルを確立しました。これにより、ホモ接合性家族性高コレステロール血症市場に大きな影響を与えています。
薬剤クラス別
– スタチン
– コレステロール吸収阻害薬
– PCSK9阻害薬
– MTP阻害剤
– ANGPTL3阻害薬
投与経路別
– 経口
– 非経口
– 経鼻
技術別
– CRISPR-Cas9
– RNA干渉
– ナノ粒子ベース治療
販売チャネル別
– 病院
– 小売薬局
– オンライン薬局
地域別
– 北米
o 米国
o カナダ
o メキシコ
– ヨーロッパ
o ドイツ
イギリス
o フランス
o スペイン
o イタリア
o その他のヨーロッパ
– 南アメリカ
o ブラジル
o アルゼンチン
o その他の南米諸国
– アジア太平洋
o 中国
o インド
o 日本
o オーストラリア
o その他のアジア太平洋地域
– 中東およびアフリカ
主な進展
– 2023年3月22日、リジェネロン・ファーマシューティカルズ・インクは、FDAがホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）の5～11歳の小児を対象に、他の脂質低下薬に追加する形でエブキーザ（evinacumab-dgnb）の承認を拡大したと発表しました。Evkeezaは、HoFHに起因する危険な高濃度の低比重リポ蛋白コレステロール（LDL-C）を減少させるために、5歳の小児に対して承認された初めてのアンジオポエチン様3（ANGPTL3）阻害薬です。
– 2021年4月1日、FDAは、コレステロールが著しく上昇する遺伝性疾患であるホモ接合型家族性高コレステロール血症（HoFH）の成人患者を対象に、プラルエント（一般名：アリロクマブ）注射剤を承認しました。プラルエントは、単独投与ではなく、他のHoFH治療薬との併用が意図されています。
DMIの見解
世界のホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）市場は、遺伝子診断の進歩、CRISPR-Cas9のような遺伝子治療、そしてこの疾患に対する認識の高まりにより、急速な拡大が見込まれています。HoFHと心血管障害の関連は、効果的な治療に対する需要を生み出しますが、治療費の手ごろさとアクセシビリティへの対応が不可欠です。遺伝子編集技術には計り知れない可能性がありますが、問題や安全性の問題がないわけではありません。
市場はいくつかの特徴に基づいてセグメント化されており、研究能力と疾患の発生率から北米が優位を占めています。EvkeezaやPraluentのような新しい治療法は継続的な技術革新を示す一方で、COVID-19は強固な医療制度と治療への平等なアクセスの重要性を強調しています。このような状況を乗り切るには、開発と倫理的問題のバランスを取ることが引き続き重要です。

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世界のホモ接合性家族性高コレステロール血症市場レポートは、約53の表、54の図と195ページを提供します。
対象読者
– メーカー/バイヤー
– 業界投資家/投資銀行家
– 研究専門家
– 新興企業