■ 英語タイトル：Global Morquio Syndrome Therapy Market - 2023-2030
	■ 発行会社/調査会社：DataM Intelligence ■ 商品コード：DATM24AR0336 ■ 発行日：2023年11月 ■ 調査対象地域：グローバル ■ 産業分野：医療 ■ ページ数：192 ■ レポート言語：英語 ■ レポート形式：PDF ■ 納品方式：Eメール

概要 世界のモルキオ症候群治療市場は、2022年にYY百万米ドルに達し、2030年にはYY百万米ドルに達すると予測され、2023年から2030年の予測期間中にYY%の年平均成長率で成長すると予測されます。
モルキオ症候群は、子供の骨や脊椎、臓器、身体能力に影響を与えるまれな遺伝性疾患です。この障害を持つ子供は、体内で本来生成される糖鎖を代謝する酵素が欠乏しているか、十分な量が生成されません。これらの糖鎖は細胞、血液、腱、靭帯に蓄積され、時間の経過とともに磨耗や損傷を引き起こします。2014年、FDAはMPS IVAの治療に遺伝子組換えヒトGALNS酵素補充療法（エロスルファーゼ・アルファ、またはビミジム）を認可しました。
市場ダイナミクス： 促進要因と阻害要因
規制当局からの承認
既存のモルキオ症候群治療薬に対する新たな承認と、明確な規制当局からの支援の増加は、予測期間中の世界市場の成長を後押しすると予想されます。例えば、2019年6月、BioMarin Pharmaceutical Inc.は、モルキオA症候群としても知られるムコ多糖症IVA型（MPS IVA）患者の治療におけるVimizim（elosulfase alfa）のNMPA（National Medical Products Administration）承認を取得しました。ヴィミジムは、この疾患に対して承認された中国初の治療薬です。
さらに、NICEは2022年3月、ムコ多糖症4A型（MPS 4A、モルキオA症候群とも呼ばれる）の治療薬として、エロスルファーゼ・アルファ（別名ビミジンと呼ばれ、バイオマリン社製）をNHSで再使用することを示唆する決定的なガイダンス案を発表しました。さらに、研究活動の活発化、認知度の向上、有病率の増加も、予測期間中の世界市場の成長を後押しすると期待されています。
高い治療費
治療費の高さは、予測期間中の世界市場成長の妨げになると予想されます。例えば、数カ国におけるエロスルファーゼ・アルファの治療費は年間2,080,000ドルから6,240,000ドルの間であり、医療保険制度によっては治療費を捻出することが困難です。さらに、治療の選択肢の少なさ、有病率の低さ、薬剤開発費の高さも、予測期間中の世界市場の成長を妨げると予想されます。
セグメント分析
世界のモルキオ症候群治療薬市場は、タイプ、治療法、投与経路、流通チャネル、地域に基づいてセグメント化されます。
MPS IV A型が市場を支配する見込み
MPS IV B型よりもMPS IV A型の方が、研究結果が良好であり、有病率も高いことから、予測期間中、MPS IV A型が世界市場を支配すると推定されます。例えば、スペインのバルセロナ自治大学（UAB）のチームは、モルキオA病とも呼ばれるムコ多糖症IVA型の患者が遭遇するすべての障害変化をまとめた初のラットモデルを開発しました。この研究チームは、1回のウイルスベクター静脈内投与で、ラットモデルの極端な全身変化を完全に回復させる遺伝子治療法まで開発し、この稀な病気の患者に若いうちに投与することで、骨の奇形や変形性関節症の複雑さ、その他の生命を脅かす変化を回避できる可能性のある、将来性のある治療法への扉を開いた。
さらに、全米希少疾患機構（National Organization for Rare Disorders, Inc. によると、MPS IVAはMPS IVに罹患した人の95%で検出され、MPS IVBは罹患した人の約5%で検出されます。
地理的分析
北米が世界市場を支配する見込み
研究イニシアティブと資金提供の増加により、北米市場が活性化し、予測期間中に世界市場を支配することが期待されています。例えば、2023年5月には、米国国立衛生研究所（FNIH）のAccelerating Medicines Partnership Bespoke Gene Therapy Consortium（AMP BGTC）の一員として、Nemours Children’s Healthが、モルキオA症候群に対する世界初の遺伝子治療臨床試験を実施することになりました。
2023年8月にも、モルキオ症候群をはじめとする7つの超希少疾患の患者を対象とした遺伝子治療の臨床試験を実施する研究者を支援するため、9700万ドルの資金と専門知識を提供するユニークなイニシアチブが実施される予定です。このプログラムは、非営利団体、政府、産業界の連合体である非営利の国立衛生研究所財団（Foundation for the National Institutes of Health）によって運営されています。さらに、この疾患に対する認識と有病率の高まりも、予測期間中の地域市場の成長に寄与しています。
COVID-19の影響分析
酵素補充療法（ERT）は、ある種のライソゾーム貯蔵病（LSD）に対する一般的な治療法で、週1回または隔週1回の静脈内投与を行います。ERTは、呼吸機能や心機能を改善し、臓器腫大を緩和し、可動域を改善し、いくつかのタイプのムコ多糖症（MPS）の健康関連QOL全体を高めることが判明しています。
しかし、予定されていたERTの世界市場成長は、COVID-19の障害によりマイナスの影響を受けました。ライソゾーム貯蔵病は、呼吸器、腎臓、心臓の機能に関与するため、リスクの高い疾患です。COVID-19の大流行もERTの入手を中断させ、世界市場の成長に大きな影響を与えました。
市場区分
療法別
– 酵素補充療法
o ビミジム（エロスルファーゼ・アルファ）
– 支持療法/対症療法
o 鎮痛剤
o サプリメント
o その他
– その他
タイプ別
– MPS IV A型
– MPS点滴静注B型
投与経路別
– 注射剤
– 経口
– その他
流通経路別
– 病院薬局
– 小売薬局
– オンライン薬局
– その他
地域別
– 北米
o 米国
o カナダ
メキシコ
– ヨーロッパ
o ドイツ
イギリス
o フランス
o イタリア
o スペイン
o その他のヨーロッパ
– 南アメリカ
o ブラジル
o アルゼンチン
o その他の南米諸国
– アジア太平洋
o 中国
o インド
o 日本
o オーストラリア
o その他のアジア太平洋地域
– 中東およびアフリカ
主な進展
– 2022年3月、米国国立医療技術評価機構（NICE）は、ムコ多糖症4A型（MPS 4A）またはモルキオA症候群の治療薬として、バイオマリン社が製造するビミジンとしても知られるエロスルファーゼ・アルファをNHSで再使用することを推奨する決定的なガイダンス案を発表しました。
– 2019年、バイオマリン・ファーマシューティカル社のビミジム（エロスルファーゼ・アルファ）は、ムコ多糖症IVA型（MPS IVA）またはモルキオA症候群の患者の治療薬として、国家医療製品局（NMPA）から承認を取得しました。これは、この希少疾患の治療薬として中国で初めて承認されたものです。
競合他社の状況
本市場における世界の主要企業には、バイオマリン社、JCRファーマシューティカルズ社、ノバルティス社、武田薬品工業株式会社、アレクシオン・ファーマシューティカルズ社、リジェンクスバイオ社、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルズ社、アッヴィ社、アベオナ・セラピューティクス社などがあります。
レポートを購入する理由
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世界のモルキオ症候群治療市場レポートは約69の表、67の図、192ページを提供します。
対象読者
– メーカー/バイヤー
– 業界投資家/投資銀行家
– 研究専門家
– 新興企業