■ 英語タイトル：Global Limb Girdle Muscular Dystrophy Treatment Market -2023-2030
	■ 発行会社/調査会社：DataM Intelligence ■ 商品コード：DATM24MA185 ■ 発行日：2023年11月 ■ 調査対象地域：グローバル ■ 産業分野：医薬品 ■ ページ数：186 ■ レポート言語：英語 ■ レポート形式：PDF ■ 納品方式：Eメール

概要世界の肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療市場は、2022年にYY億米ドルに達し、2023-2030年の予測期間中にYY%のCAGRで成長し、2030年にはYY億米ドルに達すると予測されています。
世界の肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療市場は、そのダイナミクスに影響を与える様々な要因によって、長年にわたって大きな成長と変貌を遂げてきました。四肢帯筋ジストロフィーとして知られる膨大な数の遺伝性疾患は、筋肉の減少と衰弱（筋ジストロフィー）を引き起こします。この病気（常染色体劣性遺伝）を発症するには、多くの場合、両親の両方が欠陥のある（動作しない）遺伝子を受け継がなければなりません。
特に発展途上国における政府投資と研究は、肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）1型および2型に対する遺伝子治療や副腎皮質ステロイドなどの新規治療に対する先端技術の利用を引き続き促進し、世界の肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療市場を押し上げるでしょう。

市場ダイナミクス： 促進要因と阻害要因
共同研究および薬事承認の増加
先進国では、高額の投資、所得水準、インフラ整備を背景に、医療分野の改善が急速に進んでいます。肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療に対する需要の高まりは、研究の活発化に起因しています。様々な国間での共同研究、買収、技術進歩に伴うライセンス契約は、市場の成長を促進する重要な要因となるでしょう。
2023年7月12日、遺伝子治療の分野で生物生産を強化するための世界初の効果的なデジタルモデルを作成するため、欧州の基幹システム向け人工知能開発企業であるタレスと、希少遺伝性疾患の遺伝子治療開発と研究の革新的リーダーであるGenethonが、それぞれの専門知識を結集します。遺伝子治療の開発は、非常に難しく、複雑で、高価で、時間のかかる手順です。製造コストと時間の削減は重要な課題です。
また、バイエル薬品の完全子会社で独立経営のアスクレピオス・バイオファーマシューティカル社によると、2023年2月16日、肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療薬AB-1003（別名LION-101）が欧州委員会（EC）から希少疾病用医薬品の指定を受けました。
さらに、四肢帯筋ジストロフィーに対する新薬やソリューションの利用が増加しています。筋ジストロフィー症例の増加と、革新的な製品開発のための研究とともに複数の薬剤の利用が増加していることが、肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療市場の成長を促進する主な要因です。

治療に伴う副作用
遺伝子治療はまだ比較的新しい医療形態ですが、幅広い疾患を治療できる可能性があります。ある種のがん、アレルギー反応、注射を伴う場合の臓器や組織の損傷などは、潜在的な危険性の一例です。遺伝子治療薬は、最近の開発により、より安全性が高まっています。初期の研究では、毒性、炎症、悪性腫瘍など、遺伝子治療に関連する非常に大きな健康被害が指摘されていました。

セグメント分析
世界の肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療市場は、タイプ、治療法、エンドユーザー、地域によって区分されます。

肢帯型筋ジストロフィー2型は市場シェア約56%
肢帯型筋ジストロフィー2A型としても知られるカルパイン症は、CAPN3遺伝子の変異によって発症します。肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の症例の約30％が2A型であり、最も有病率の高いタイプでもあります。ジスフェルリンパチーは肢帯型筋ジストロフィー2B型とも呼ばれ、DYSF遺伝子の変異によって発症します。
LGMD2Aの初期症状としては、肩、臀部、大腿の筋力低下と廃用（筋肉量の減少）がよくみられます。脚の病変は、肩や腕の病変よりも早く明らかになり、この筋力低下は通常、体の両側に均等に影響を及ぼします。
2023年9月19日、-サルコグリカン（SGCG）に関連する2C/R5型肢帯型筋ジストロフィー（LGMD2C/R5）の遺伝子治療薬ATA-200は、神経筋疾患を標的とした新世代遺伝子治療薬の創製を専門とするバイオテクノロジー企業であるAtamyo Therapeutics社により、欧州で臨床試験申請（CTA）の対象となりました。また、ATA-200は、Bpifranceが運営する公的プログラムであるFrance 2030から、臨床試験および産業開発プロジェクトを支援するため、最大800万ユーロ（860万ドル）の非希薄化資金供与が承認されたとのことです。

地域別普及率
2022年の市場シェアは北米が約39%
医療における肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療のニーズが高まっているため、北米のメーカーは事業を拡大する可能性があります。北米には多くの製造業者や供給業者が存在し、同地域の急速な経済成長のおかげで工業生産が拡大し、肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療の需要を牽引しています。
医療費の増加、技術の進歩、様々な疾患に対する様々な種類の薬剤の増加、地域全体でのバイオ医薬品やバイオテクノロジー事業の設立の増加も、この地域の肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療市場シェアの成長に寄与しています。この地域の市場は、さまざまな新しい治療法に対する人々の意識が高まるにつれて成長しています。前述の要素は、北米が世界で覇権を握っていることを証明しています。
北米は、肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療の世界市場において、米国を筆頭とする主要プレーヤーであり続けています。インフラ整備や投資を促進する政府の取り組みや、進歩の高まりへの注目が、米国における肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療薬の需要を促進しています。

COVID-19の影響分析
2019年後半のCOVID-19パンデミックの発生は、世界の肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療市場を含む世界中の産業に前例のない課題を生み出しました。各国がロックダウン、サプライチェーンの混乱、経済活動の縮小に取り組む中、副腎皮質ステロイドまたは低分子の大量消費者である医薬品セクターは大きな影響を受けました。2020年初頭に始まったパンデミックによる広範なロックダウンや規制は、世界中の多くの取り組みに影響を与えました。
主要な医療業界やバイオテクノロジー業界は足踏み状態となり、COVID-19の管理に関心を移し、肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療薬の需要低迷につながりました。現在、いくつかの研究調査が開始され、各社は製品の効率性を高めるための試験を再び開始しています。全体として、パンデミックが肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療薬の世界市場に与える影響は比較的緩やかであると予想され、新規治療に対する継続的なニーズと研究により、市場は安定的に成長し続けると思われます。

主な進展
– 2023年8月3日、バイエル薬品の子会社として独立した遺伝子治療企業であるアスクレピオス・バイオファーマシューティカル社によると、肢帯型筋ジストロフィー2I/R9亜型（LGMD2I/R9）を対象としたフェーズ1/フェーズ2試験LION-CS101の初回参加者が投与されました。研究中の全く新しいFKRP置換遺伝子治療はAB-1003（LION-101とも呼ばれる）と呼ばれています。
– 希少疾患の精密遺伝子治療のパイオニアであるサレプタ・セラピューティクス社によると、2023年6月22日、FDAは、DMD遺伝子の変異が確認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の歩行可能な小児および青少年の管理を目的としたアデノ随伴ウイルスベースの遺伝子治療薬であるdelandistrogene moxeparvovec-rokl（ELEVIDYS）の承認を加速しました。エレビディスのマイクロジストロフィンは、エレビディスを投与された患者で確認され、この適応症は早期承認されました。

競合他社の状況
同市場における世界の主要企業には、Jubilant Cadista Pharmaceuticals Inc.、Sarepta Therapeutics, Inc.、ML Bio Solutions、Genethon、Asklepios BioPharmaceutical, Inc.、Atamyo Therapeutics、Vita Therapeutics, Inc.、Edgewise Therapeutics、BridgeBio Inc.、Hansa Biopharmaなどがあります。

レポートを購入する理由
– 肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療の世界市場をタイプ、治療法、エンドユーザー、地域に基づき細分化し、主要な商業資産とプレイヤーを理解するためです。
– トレンドと共同開発の分析による商機の特定ができます。
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世界の肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療市場レポートは約61の表、57の図、186ページを提供します。

対象読者
– メーカー/バイヤー
– 業界投資家/投資銀行家
– 研究専門家
– 新興企業