■ 英語タイトル：Global andersen-tawil syndrome market - 2024-2031
	■ 発行会社/調査会社：DataM Intelligence ■ 商品コード：DATM24JL089 ■ 発行日：2024年6月 ■ 調査対象地域：グローバル ■ 産業分野：医薬品 ■ ページ数：186 ■ レポート言語：英語 ■ レポート形式：PDF ■ 納品方式：Eメール

概要アンデルセン・タウィル症候群の世界市場は、2023年にXX百万米ドルに達し、2031年にはXX百万米ドルに達すると予測され、2024年から2031年の予測期間中にXX%の年平均成長率で成長すると予測されています。
アンデルセン・タウィル症候群は、KCNJ2遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝性疾患です。この遺伝子は、心筋細胞からカリウムイオンを輸送するイオンチャネルをコードしています。このイオンチャネルは、骨格筋と心筋の正常な機能を維持するために不可欠です。通常、常染色体優性遺伝で親から受け継がれますが、新たな遺伝子変異により発症することもあります。具体的な症状や重症度は、同じ家族であっても人によって大きく異なります。
さらに、世界のアンダーソン・タウィル症候群市場は、アンダーソン・タウィル症候群の有病率の増加、希少疾患の治療薬を優先するための政府の重点化、治療を支援し認知度を高めるための団体の参加増加、Medtronic Plc、Abbott Laboratories、Boston Scientific Corp、LivaNova Plcなどの主要企業を有する主要企業による研究開発投資の増加など、さまざまな要因によって牽引されています。

市場
ダイナミクス 促進要因
アンデルセン・タウィル症候群に関する進行中の臨床試験
アンデルセン・タウィル症候群に関する臨床試験が進行中であることは、ATSに対する潜在的な治療法の安全性と有効性を評価するのに役立つため、予測期間中に市場が成長するのに役立ちます。
例えば、clinicaltrail.govによると、2022年9月にCentre Hospitalier Universitaire de Liege & University of Liegeは、Baby Detect Genomic Newborn Screeningに関する臨床試験を開始しました。
これらの研究は基本的に、先天性副腎過形成、アンデルセン・タウィル症候群、その他の疾患を対象としています。したがって、この研究は2025年8月までに完了する予定。
2023年1月にFrontiers誌に掲載された研究発表によると、KCNJ2に新規変異を有するATSは、ATS患者におけるKCNJ2の新規原因変異であり、遺伝子型と表現型の相関を拡大する詳細な臨床所見を提供したとのことです。ATSの不均一な表現型は、典型的な三徴候のうち1つか2つしかない患者であっても、ATSの遺伝子解析を行うよう医師に注意を喚起すべきです。

制約
ATSには、主に下肢の筋力低下や麻痺を引き起こし、運動やストレス、暑い気候によって誘発される周期性麻痺など、さまざまな副作用があります。不整脈（異常な心臓のリズム）は、動悸、息切れ、失神を引き起こし、生命を脅かすことがあります。耳の位置が低い、目の間隔が広い、背が低いなどの身体的特徴は、市場の妨げになると予想されます。

セグメント分析
アンデルセン・タウィル症候群市場は、疾患タイプ、薬物クラス、投与経路、流通チャネル、地域に基づいてセグメント化されています。

アンデルセン・タウィル症候群市場シェアの約54.3%は1型セグメント
予測期間中、1型セグメントが最大の市場シェアを占める見込み 1型アンデルセン・タウィル症候群は、KCNJ2遺伝子の機能喪失型変異によって引き起こされ、顔面異形症と生命を脅かす心室性不整脈の高リスクに関連しています。
1型心房症候群（ATS）はKCNJ11遺伝子の変異により発症し、10万～100万人に1人の割合で発症します。症状は通常、小児期または成人期に現れ、重症度は人によって異なります。
例えば、2022年11月、CNIC（Centro Nacional de Investigations Cardiovascular：国立循環器病研究センター）は、心筋および骨格筋の電気活動と細胞内カルシウムサイクルを制御するカリウムチャネルに影響を及ぼす変異によって発症する希少疾患アンデルセン・タウィル症候群1型（ATS1）の不整脈と突然死の原因を発見しました。
ホセ・ジャライフ博士とフアン・アントニオ・ベルナル博士が率いる研究チームは、心筋、骨格筋、神経細胞などの興奮性細胞に不可欠な電気的特性を制御するKir2.1チャネルの、これまで知られていなかった機能を発見しました。
さらに、1型心房症候群のセグメントは、ATS1患者における心臓および異形の特徴の有病率によって駆動されます。2022年8月のJournal of the American College of Pharmacologyの研究論文によると、全体として、Andersen-Tawil症候群1型（ATS1）患者の97％が心臓症状（大きなU波と心室細動の頻度が高い）を示し、患者の75％が形態異常（下顎骨が小さい頻度が高い）を呈しています。
2022年10月にNature Cardiovascular Researchが発表したように、ATS1は心室性不整脈、周期性麻痺、形態異常の三徴候として現れ、またAndersen-Tawil症候群1型マウスモデルではサルコレマと筋小胞体におけるKir2.1機能障害が不整脈を引き起こします。

地理的分析
北米がアンデルセン・タウィル症候群市場シェアの約42.5%を占め
予測期間中、北米地域が最大の市場シェアを占める見込み。この地域には主要企業が存在すること、治療オプションが進歩していること、医療部門が発達していること、有病率が上昇していること、健康に対する意識が高まっていることなどがその理由です。このような改善が可能になるのは、マーケティング検査機器と、当初から積極的に市場に馴染んできた既存プレーヤーのおかげです。
例えば、2021年にノバルティスAGは、アンデルセン・タウィル症候群の症状である周期性麻痺の治療薬として、KEVEYIS（ジクロルフェナミド）という新薬を発売しました。
さらに、ATSのような珍しい病気に対する治療法の創出を促進するために、米国政府から奨励金が支給されています。ATS治療薬市場はこのような優遇措置の恩恵を受けており、この分野の研究開発に資金を提供する製薬企業も増えています。
さらに、認知度向上プログラムなどの米国政府の取り組みも、この市場を後押しするでしょう。例えば、政府は2023年12月にレアケア患者支援プログラムを導入しました。これは、希少疾患とともに生きる個人を支援する患者支援プログラムを提供するもので、臨床試験のための渡航支援や疾患専門医への相談、他の患者支援プログラムとの連携、希少疾患に関する知識の習得などのサービスも提供しています。

COVID-19の影響分析
COVID-19はアンデルセン・タウィル症候群市場に大きな影響を与え、神経筋障害を有する患者に対するワクチン接種は、これらの障害を有する患者におけるこのパンデミックの間に発展しました。
骨格筋チャネル異常症は、先天性筋強直症（MC）、ナトリウムチャネル性筋強直症（SCM）、先天性筋委縮症（PMC）、低カリウム血症性周期性麻痺（hypoPP）、高カリウム血症性周期性麻痺（hyperPP）、およびアンデルセン・タウィル症候群（ATS）を含む、まれな遺伝性神経筋疾患群を包含します。これらの疾患は、骨格筋に発現する特定のイオンチャネルの機能障害によって引き起こされる筋強直から周期性麻痺に至るエピソード性の症状が特徴です。
2024年10月にNCBIが発表した “COVID-19 infection and vaccination in patients with skeletal muscle channelopathies “によると、神経筋疾患患者に対するコロナウイルス疾患-2019（COVID-19）感染とワクチン接種の影響は進化しています。骨格筋チャネル異常症として知られる珍しい遺伝性神経筋疾患のコレクションには、アンデルセン・タウィル症候群（ATS）が含まれます。

市場区分
疾患タイプ別
– タイプ1
– タイプ2
薬剤クラス別
– 炭酸脱水酵素阻害薬
o アセタゾラミド
o ジクロルフェナミド
– 抗不整脈薬
– アミオダロン
– フレカイニド
– β遮断薬
– アテノロール
投与経路別
– 経口
– 静脈内投与
– その他
流通経路別
– 病院薬局
– 小売薬局
– オンライン薬局
地域別
– 北米
o 米国
o カナダ
o メキシコ
– ヨーロッパ
o ドイツ
イギリス
o フランス
o スペイン
o イタリア
o その他のヨーロッパ
– 南アメリカ
o ブラジル
o アルゼンチン
o その他の南米諸国
– アジア太平洋
o 中国
o インド
o 日本
o 韓国
o その他のアジア太平洋地域
– 中東およびアフリカ

競争状況
アンデルセン・タウィル症候群市場における主な世界的プレーヤーには、メルク、グレヴィス・ファーマシューティカルズ、ゼリス・ファーマ、ノバルティスAG、アドバンツ・ファーマシューティカルズ、アレンビック・ファーマシューティカルズ、アベット・ファーマシューティカルズ、ヒクマ・ファーマシューティカルズ、マイクロ・ラボ、アドバジェン・ファーマなどが含まれます。

主な動向
 2024年5月6日、Xeris Biopharma Holdings, Inc.はBeta Bionics, Inc.と、同社独自のバイホルモンポンプおよびポンプシステムで使用されるXeris, XeriSol技術を活用したグルカゴン製品の開発および商業化に関する世界的な独占的提携およびライセンス契約を締結したと発表。
 2024年5月6日、Xeris Biopharma Holdings, Inc.は、同社の製品KEVEYISが原発性周期性麻痺の治療薬として初めてFDAに承認されたと発表。
 2022年5月12日、分子解析により診断が確定した35人のATS患者を対象に、研究所の臨床医が参加したフランスの研究が実施されました。これらの患者はフランスの神経筋基準センターで診断され、追跡調査を受けています。この研究では、レトロスペクティブな臨床検査、組織学的検査、ENMG（神経筋電図検査）、遺伝子解析が行われました。
 2021年4月1日、テバ・ファーマシューティカルズはKaro Pharma Aktiebolagに買収され、欧州のOTCブランドポートフォリオと希少疾患ソリューションを含む医薬品研究を獲得。また、サン・ファーマシューティカル・インダストリーズ社は、子会社であるABCD Technologies LLPを通じて、Trikaal Medi infotechとAWACSの株式の66%を取得することを発表しました。

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アンデルセン・タウィル症候群市場レポートは約70の表、65の図、186ページを提供します。
対象読者
– メーカー/バイヤー
– 業界投資家/投資銀行家
– 研究専門家
– 新興企業