■ 英語タイトル：Global Myelofibrosis Therapeutics Market - 2024-2031
	■ 発行会社/調査会社：DataM Intelligence ■ 商品コード：DATM24JL092 ■ 発行日：2024年6月 ■ 調査対象地域：グローバル ■ 産業分野：医薬品 ■ ページ数：187 ■ レポート言語：英語 ■ レポート形式：PDF ■ 納品方式：Eメール

骨髄線維症治療薬の概要骨髄線維症治療薬の世界市場は、2023年にXX百万米ドルに達し、2031年にはXX百万米ドルに達すると予測されています。
骨髄線維症は、骨髄に瘢痕組織が蓄積し、その結果、新しい血液細胞の生産が不足する稀な血液癌の一種です。骨髄線維症は骨髄増殖性疾患と関連しており、骨髄に影響を及ぼし、異常な血球産生を引き起こす疾患の総称です。骨髄線維症には原発性骨髄線維症と続発性骨髄線維症の2種類があります。一次性骨髄線維症はそれ自体で発症し、二次性骨髄線維症は真性多血症や血小板血症などの他の骨髄疾患が原因で発症します。

原発性骨髄線維症の正確な原因は不明ですが、造血幹細胞が異常に分裂し、骨髄内で巨核球を形成する突然変異が原因であることは確かです。これらの巨核球は骨髄に蓄積され、炎症と線維性組織の蓄積を引き起こすサイトカインを誘発します。

骨髄線維症の治療は対症療法が中心となります。一般的な治療法は、輸血、標的薬物療法、化学療法、手術、骨髄移植、緩和ケアなどです。最近では、骨髄線維症の治療法に革命をもたらすいくつかの標的治療薬が承認されています。

市場
ダイナミクス 促進要因
製品開発およびパイプライン医薬品の増加
骨髄線維症は慢性疾患で、その病因は未だ明らかではありません。現在利用可能な治療法は、対症療法が中心です。2011年、Jakafi（ルキソリチニブ）が骨髄線維症の治療薬として初めて承認されました。その後、商業レベルの承認に至った薬剤は数種類のみでした。標的治療薬の希少性から需要が高まり、同時に研究開発活動も活発化しています。複数のメーカーが革新的な治療薬を開発しており、一部は上市され、一部は臨床試験中で、成功すれば市場に参入し、市場成長にプラスの影響を与える可能性があります。
例えば、2023年9月15日、米国食品医薬品局（FDA）は、GSK plc.が開発したモメロチニブ（Ojjaara）を、貧血を伴う成人患者における中リスクまたは高リスクの骨髄線維症の治療薬として承認しました。オジャアラは、骨髄線維症における3つの主要なシグナル伝達経路、すなわちJAK1、JAK2およびアクチビンA1型受容体を阻害することにより作用します。Ojjaaraは、貧血、脾臓肥大、体質症状などの主要な症状を緩和することを目的とした、世界で初めての治療薬です。2024 年 1 月、欧州委員会は Ojjaara の欧州での販売を承認しました。

2022年2月28日、米国食品医薬品局（FDA）は、CTI BioPharma Corp.が開発したVONJO（パクリチニブ）を原発性および続発性骨髄線維症の治療薬として承認しました。FDAは、第3相臨床試験の良好な結果に基づき、Vonjoを早期承認しました。CTIは、2025年半ばまでに全試験を完了し、FDAにVonjoの臨床的有効性を説明することを目指しています。
2023年7月17日、米国食品医薬品局（FDA）は、Karyopharm Therapeutics Inc.が原発性および二次性骨髄線維症の治療薬として開発中のSelinexorをファストトラック指定しました。Karyopharm社はSelinexorの第3相臨床試験を開始し、2028年までに終了し、2025年までに主要評価項目のデータを取得する予定です。
DataMの分析によると、骨髄線維症の治療薬として複数の薬剤が開発されており、臨床試験のいくつかの段階にあり、予測期間中に市場に参入すると予想されています。骨髄線維症の特異的治療に対する需要は高いため、規制当局による迅速な承認が得られる可能性は高く、予測される期間よりも早く市場に投入される可能性があります。以下は、近い将来市場に参入する可能性のあるパイプライン医薬品のリストです。

S.No 医薬品候補 メーカー 臨床試験フェーズ 試験完了予定日 市場参入予定日
1 ペラブレシブ MorphoSys AG フェーズ 3 2027 2028
2 パクリチニブ CTI BIOPHARMA CORP. フェーズ 3 2025 米国承認
3 セリネクサー カリオファーム・セラピューティクス社 フェーズ3 2028 2029

注：第3相段階にある薬剤のみを予測期間に合わせて検討。いくつかの薬剤は現在臨床試験の初期段階にあり、今後10年間に市場参入が見込まれます。また、市場参入年は既に上市されている薬剤の承認スケジュールに基づいて推定しています。
さらに、骨髄線維症の有病率の上昇と研究開発活動のための資金調達の増加は、予測期間中の市場成長を促進すると予想されます。

阻害要因
患者への認知度の低さ、治療費の高さなどが市場成長の抑制要因になると予想されます。

セグメント分析
世界の骨髄線維症治療薬市場は、タイプ、治療タイプ、性別、エンドユーザー、地域に基づいてセグメント化されています。
治療タイプ別では、標的治療薬が骨髄線維症治療薬の世界市場シェアの約41.30%を占めています。
骨髄線維症の病因は解明されていませんが、骨髄線維症の主な原因であるヤヌスキナーゼ（JAK）酵素の変異に重点が置かれています。骨髄線維症患者の約50％から60％は、異常な血球産生をもたらすJAK1/JAK2変異を有しています。骨髄線維症の原因であるはずのこれらの変異成分を標的とすることが、標的治療開発の主な考え方です。現在のところ、FDAやEU委員会などの規制機関が承認しているのは、骨髄線維症に対する標的治療薬のみであり、その重要性は高まっています。

輸血、アンドロゲン療法、ヒドロキシ尿素、免疫調節剤などの他の治療法は、症状を緩和することに重点を置いていますが、治療法ではありません。骨髄線維症の唯一の治療法は幹細胞移植ですが、骨髄線維症患者のうち、リスクが高く、かつ健康な限られた人にしか適応がありません。例えば、2023年11月16日にElsevierに掲載された論文によると、造血幹細胞移植は増加傾向にありますが、それに伴う罹患率が高いため、対象者は限定されます。重篤な症状と重度の骨髄線維症を呈するのは高齢者のみであり、移植手技による管理は非常に困難です。
骨髄線維症患者の大半は軽度から中等度の重症度であるため、標的治療で管理することがゴールドスタンダードのアプローチとなっています。例えば、2024年2月19日、Journal of American Cancer Societyに掲載された論文では、骨髄線維症の現在の標準治療はJAK/STATシグナル伝達経路を阻害する標的治療薬であると述べられています。JAK阻害剤であるルキソリチニブとフェドラチニブは骨髄線維症治療に革命をもたらしました。

さらに2023年には、別の標的治療薬であるモメロチニブが、貧血を伴う骨髄線維症患者への使用についてFDAとEUから承認されました。同様に、この10年間にいくつかの臨床試験が開始される予定です。このように標的療法への注目が高まっていることが、標的療法の市場シェア拡大の主な要因となっています。
これらの承認された標的治療薬の売上は、発売以来上昇を続けており、現在に至るまで有利な成長を遂げています。例えば、dataMの分析によると、画期的な薬剤であるJakafi（ルキソリチニブ）の売上は年平均成長率11.4%で伸びており、2023年には25億ドルという途方もない売上を生み出しています。

図1：ジャカフィ（ルキソリチニブ）の売上成長予測
DataMの分析によると、骨髄線維症で承認されたすべての標的治療薬の市場価値は約28億ドルです。

図:2 2023年に承認された骨髄線維症の標的治療薬の売上額（単位：百万米ドル

地域別分析
骨髄線維症治療薬の世界市場において、北米が45.30%のシェアを占め、市場を支配する見込み
北米は、医療施設やがん治療センターが充実していることから、市場を支配することが予想されます。標的治療薬のメーカーが収益の大半をこの地域から得ていることが、同地域の市場シェアが最も高い強力な要因となっています。さらに、同地域は患者の経済的負担を軽減することで、医療サービスへのアクセスを向上させていることでも知られています。米国では、治療を受ける余裕のない患者を支援する政府機関や非営利団体がいくつかあります。
例えば、米国の白血病リンパ腫協会（The Leukemia & Lymphoma Society：LLS）は、骨髄線維症患者を含む血液がん患者に対し、自己負担金支援プログラムの一環として経済的支援を行っています。このプログラムでは、骨髄線維症患者一人当たり最高4000ドルの資金援助が行われています。
また、この地域は医療費が高いため、医療施設は骨髄線維症患者に多くの治療サービスを提供しています。骨髄線維症の究極の治療法と考えられている幹細胞治療は、この地域の様々な病院や医療機関で行われています。
例えば、テキサス大学 MD アンダーソンがんセンターは、米国最大の幹細胞移植プログラムを有し、成人と小児を対象に年間約 850 件の移植を行っています。同様に、この地域の複数のがん研究機関が、骨髄線維症患者に対してトップクラスの治療を提供しています。
さらに、FDAは製品を厳しく規制し、革新的な治療法への支援も行っています。FDAはまた、迅速審査プログラムを実施し、絶対に必要な治療や画期的な治療に対して迅速な承認を提供しています。
例えば、2022年2月、米国食品医薬品局は、中リスクから高リスクの骨髄線維症患者の治療薬としてVonjo（パクリチニブ）の早期承認を行いました。承認後、同薬は米国市場で発売され、2023年には約6,000万ドルの売上を達成しました。これらは、骨髄線維症治療薬市場において同地域の市場シェアが最も高い強力な要因となっています。
COVID-19の影響分析
COVID-19の流行は、骨髄線維症治療薬の世界市場に大きな影響を与えています。移動の制限、医療資源の不足、サプライチェーンの混乱により、腫瘍学に関連する研究活動、特に臨床試験が停止しました。パンデミックの間、多くの臨床試験が中断され、医薬品開発と承認プロセスに遅れが生じました。さらに、臨床試験が行われる医療現場では、COVID-19感染者に割り当てられ、必要なケアを提供するためのトリアージエリアが設置されました。
例えば、2021年11月25日、国立生物工学情報センター（National Center for Biotechnology Information）に掲載された論文によると、2020年3月と4月のパンデミックのピーク時には、医療施設へのがん患者の紹介が60%減少し、2021年3月には新たながん臨床試験が60%減少したとのことです。

市場区分
タイプ別
– 原発性骨髄線維症
– 二次性骨髄線維症
治療タイプ別
– 標的療法
o ルキソリチニブ
o フェドラチニブ
o パクリチニブ
o モメロチニブ
– 外科療法
o 幹細胞移植
o 脾臓摘出
– 免疫調節薬
– アンドロゲン
– 細胞破壊薬
– その他
性別
– 男性
– 女性
エンドユーザー別
– 病院・クリニック
– 専門センター
– 学術・研究機関
– その他
地域別
– 北米
o 米国
o カナダ
メキシコ
– ヨーロッパ
o ドイツ
イギリス
o フランス
o スペイン
o イタリア
o その他のヨーロッパ
– 南アメリカ
o ブラジル
o アルゼンチン
o その他の南米諸国
– アジア太平洋
o 中国
o インド
o 日本
o 韓国
o その他のアジア太平洋地域
– 中東およびアフリカ

競合他社の状況
骨髄線維症治療薬市場の主要企業には、第一三共株式会社、F.ホフマン・ラ・ロシュ社、ノバルティス社、ファイザー社、アストラゼネカ社、エーザイ社、プーマ・バイオテクノロジー社、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社、バイエル社、イーライリリー・アンド・カンパニー社などが含まれます。

レポートを購入する理由
– タイプ、治療タイプ、性別、エンドユーザー、地域に基づく世界の骨髄線維症治療薬市場のセグメンテーションを可視化し、主要な商業資産とプレーヤーを理解するため。
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世界の骨髄線維症治療薬市場レポートは、約70の表、64の図、187ページを提供します。
対象読者 2024年
– メーカー/バイヤー
– 業界投資家/投資銀行家
– 研究専門家
– 新興企業