■ 英語タイトル：Nucleic Acid-Based Therapeutics Market Size & Share Analysis - Growth Trends & Forecasts (2025 - 2030)
	■ 発行会社/調査会社：Mordor Intelligence ■ 商品コード：MOR23MAH086 ■ 発行日：2025年2月 ■ 調査対象地域：アメリカ、カナダ、メキシコ、ドイツ、イギリス、フランス、イタリア、スペイン、中国、日本、インド、オーストラリア、韓国、中東、南アフリカ、ブラジル、アルゼンチン ■ 産業分野：医薬品 ■ ページ数：110 ■ レポート言語：英語 ■ レポート形式：PDF ■ 納品方式：Eメール（受注後2-3営業日）

核酸ベースの治療薬市場の規模とシェア
## 市場概要

### 調査期間
2019年 – 2030年

### 市場規模（2025年）
63.9億米ドル

### 市場規模（2030年）
124.6億米ドル

### 成長率（2025年 – 2030年）
年平均成長率（CAGR）14.29%

### 最も成長が早い市場
アジア太平洋地域

### 最大の市場
北米

### 市場集中度
低

### 主なプレーヤー
*免責事項：主要プレーヤーは特に順不同で記載されています。

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### 核酸ベースの治療薬市場分析
核酸ベースの治療薬市場は、2025年に63.9億米ドルに達すると見込まれ、2030年には124.6億米ドルに達することが予測されています。この期間中の年平均成長率（CAGR）は14.29%です。

核酸ベースの治療薬産業は、さまざまな治療アプローチの進化によって急速に技術革新が進んでおり、特に小干渉RNA（siRNA）、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）、およびマイクロRNA（miRNA）などの新しいプラットフォームが、さまざまな疾患領域における治療アプローチを革新しています。現在、世界中で約400のRNA治療薬プロジェクトがさまざまな段階で進行中です。この産業の技術的な風景は、核酸ベースの治療薬の送達メカニズムの強化と安定性の向上に特に焦点を当てており、これにより効果が向上し、副作用が軽減されています。この技術の進展により、病気を引き起こす遺伝子のより正確な標的化が可能になり、遺伝子医療の潜在的な応用が拡大しています。

市場は、核酸ベースの治療アプローチに対する信頼の高まりを反映して、 substantialな投資活動と戦略的パートナーシップを目撃しています。特に注目すべきは、アジレント・テクノロジーズが2023年1月に行った7.25億米ドルの大規模な投資で、治療用核酸の製造能力を倍増させることを目的としています。これは、増大する市場需要に応えるための強いコミットメントを示しています。戦略的なコラボレーションも増加しており、2023年2月にCMTリサーチ財団とナナイト社が提携し、オリゴヌクレオチド治療薬の治療効果を向上させることに焦点を当てています。これらのパートナーシップは、補完的な専門知識とリソースを組み合わせることによって、分野の進展において重要な役割を果たしています。

この分野における研究開発活動は強化されており、特に治療アプリケーションの拡大と送達メカニズムの改善に焦点を当てています。スイッチ・セラピューティクスが2023年3月に5200万米ドルのシリーズA資金調達を成功させたことは、革新的なRNA干渉（RNAi）治療技術の開発に対する投資家の強い関心を示しています。研究の風景は、核酸ベースの治療薬の安定性を向上させる新しい送達システムの開発にますます焦点を当てており、多くの企業が治療効果を高めるために独自のプラットフォームや技術を探求しています。

製造能力と生産インフラは、核酸ベースの治療薬に対する増大する需要に応えるために進化しています。企業は、製造施設の拡張と先進的な生産技術の導入に多額の投資を行い、一貫した品質とスケールアップ能力を確保しています。業界は、より効率的でコスト効果の高い生産方法へのシフトを目指しており、自動化された製造プロセスの開発と品質管理措置の実施に重点を置いています。これらの進展は、核酸ベースの治療薬の複雑な製造要件に対処し、臨床開発および商業アプリケーションのための信頼できる供給を確保する上で重要です。

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## 世界の核酸ベースの治療薬市場のトレンドと洞察

### 遺伝性疾患の急増
世界中での遺伝性疾患の負担が増加しており、核酸ベースの治療薬に対する重要な需要を生み出しています。2022年8月に発表されたデータによると、サハラ以南のアフリカでは毎年約236,000人の赤ちゃんが鎌状赤血球病（SCD）を抱えて生まれており、これは米国の80倍以上の数で、90%が5歳未満で死亡しています。また、嚢胞性線維症（CF）は依然として最も一般的な遺伝性疾患の一つであり、2022年7月に嚢胞性線維症財団が報告したところによると、米国だけで約40,000人の子供と大人がCFを抱えており、2022年には94カ国で約105,000人がこの病気と診断されています。

他の遺伝性疾患の増加も、革新的な治療アプローチ、例えばゲノム医療や遺伝子薬の開発の必要性を強調しています。2022年11月に発表された研究によると、ダウン症（DS）の推定世界的な有病率は600〜1000人に1人であり、サウジアラビアでは554人に1人がDSで生まれています。先天性心疾患（CHD）は、2022年1月時点で米国の新生児の約1%に影響を与え、年間約40,000人の出生に相当します。希少な遺伝性疾患の認識と診断の増加は、現在利用可能な治療オプションが限られていることと相まって、核酸ベースの治療薬の開発と採用を促進しています。

### 医療セクターへの投資の増加
医療セクターは、特に戦略的パートナーシップや施設の拡張を通じて、核酸ベースの治療薬の研究開発に対する大規模な投資を目撃しています。2023年3月、マイロイド・セラピューティクスは、地方政府の大きな支援を受けて新しい製造拠点を設立し、ニューサウスウェールズ州政府がこの施設に9600万オーストラリアドル（6570万米ドル）を投資してRNA治療薬の商業化を加速させました。同様に、2023年1月には、マシュー・ウッド教授が主導するコンソーシアムが、核酸療法の研究を進めるためにUKRI、ライフアーク、核酸療法アクセラレーター（NATA）から800万ポンド（981万米ドル）の資金を受けました。

業界はまた、民間セクターからの重要な投資と戦略的なコラボレーションを経験しています。2023年3月、ジェネレーション・バイオはモダーナと提携し、免疫細胞に到達できる革新的な核酸治療薬の開発を進めています。さらに、アジレント・テクノロジーズ社は2023年1月に、強い市場需要に応じて治療用核酸の製造能力を倍増させるために約7.25億米ドルの投資を発表しました。これらの投資は、2023年1月に嚢胞性線維症財団がReCode Therapeuticsに1500万米ドルを投資したことなど、研究資金のイニシアティブによって補完されています。

### 製薬業界の革新的な生物製剤への急速なシフト
製薬業界は、企業が生物学的治療法、特に核酸ベースの治療にますます焦点を当てる中で、重要な変革を経験しています。アメリカ化学会の2021年4月の報告によると、FDAの承認を受けた治療薬はわずか7つですが、新製品パイプラインには約1200の実験的治療薬が含まれており、その半数以上が第2相臨床試験に進んでいます。この堅牢なパイプラインは、従来の薬剤よりも持続的な効果を提供し、現在治療法が存在しない多くの希少疾患に対処する可能性のある革新的な生物学的ソリューションの開発に向けた業界の戦略的シフトを示しています。

業界の生物製剤へのコミットメントは、2023年の最近の開発やコラボレーションによってさらに証明されています。たとえば、オースパー・バイオファーマ社とオースパー・バイオセラピューティクス社は、2023年3月にHBV RNAを標的とする潜在的な最高のアンチセンスオリゴヌクレオチドであるAHB-137の第1相臨床試験における最初のコホート投与の完了を発表しました。さらに、スイッチ・セラピューティクスは、RNA科学を進め、核酸ナノテクノロジーとRNA干渉（RNAi）科学を使用した治療法を開発するために5200万米ドルの資金調達を行いました。これらの進展は、核酸ベースの治療薬が有望な治療アプローチとしての成長を示し、遺伝子治療産業をさらに強固にしています。

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## セグメント分析：製品タイプ別

### アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）セグメント
核酸ベースの治療薬市場において、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）セグメントは2024年に約71%の市場シェアを占めており、支配的な地位を確立しています。このセグメントの重要な市場地位は、さまざまな遺伝性疾患や希少疾患の治療における効果が証明されていることに起因しています。ASOは、脊髄性筋萎縮症、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスなどの疾患の治療に特に成功を収めています。技術の進歩により、ASOの治療効果と標的能力が向上し、セグメントのリーダーシップがさらに強化されています。主要な製薬会社は、ASOベースの製品ポートフォリオを積極的に拡大しており、これが市場におけるセグメントの支配的な地位に寄与しています。

### RNA干渉（RNAi）およびsiRNAセグメント
RNA干渉（RNAi）および短鎖干渉RNA（siRNA）セグメントは、核酸ベースの治療薬市場で最も急速に成長しているセグメントであり、2024年から2029年にかけて約16%の成長率が見込まれています。この急成長は、RNAi治療薬における研究開発活動の増加と、さまざまな疾患の治療における新たな応用の出現によって推進されています。技術の進展により、送達システムが改善され、siRNA治療薬の候補が拡大しています。多くの製薬会社がRNAi技術に多額の投資を行い、以前は治療が困難だった疾患に対する標的治療の開発の可能性を認識しています。このセグメントの成長は、新しいRNAiベースの治療薬の臨床試験と規制承認の成功によっても支えられています。

### その他のセグメント
核酸ベースの治療薬市場における他の製品タイプのセグメントには、混合オリゴヌクレオチドやその他の新しい核酸ベースの治療法が含まれています。これらの代替アプローチは、特定の治療上の課題に対処する可能性があるため、注目を集めています。このセグメントには、異なる核酸技術を組み合わせた革新的な送達システムやハイブリッド治療アプローチが含まれています。市場シェアは小さいものの、これらの代替アプローチは治療の可能性を広げ、核酸ベースの治療薬市場全体の成長に寄与する重要な役割を果たしています。

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## セグメント分析：アプリケーション別

### 遺伝性疾患セグメント
遺伝性疾患セグメントは、核酸ベースの治療薬市場で引き続き支配的な地位を占めており、2024年には約89%の市場シェアを持っています。この大規模な市場存在は、脊髄性筋萎縮症、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、サラセミア、ハンチントン病などのさまざまな遺伝性疾患の有病率の増加によって推進されています。このセグメントの成長は、遺伝性疾患を特にターゲットにした核酸ベースの治療薬のパイプラインの拡大によっても支えられており、主要な製薬会社が研究開発に多額の投資を行っています。遺伝性疾患の治療における核酸治療薬の効果は、遺伝子の抑制、追加、置換、または編集メカニズムを通じて確立されており、このセグメントは市場の基盤となっています。

### 感染症セグメント
感染症セグメントは、核酸ベースの治療薬市場で最も急成長しているセグメントとして浮上しており、2024年から2029年の予測期間中に約94%の成長率が見込まれています。この驚異的な成長は、ウイルス感染、特にB型肝炎や新興ウイルスの脅威に対するRNAベースの治療薬における研究開発活動の増加に主に起因しています。このセグメントの拡大は、最近の世界的な健康課題におけるRNA技術の成功した実施に続いて、革新的な抗ウイルス治療の開発における核酸ベースのプラットフォームの採用が増加していることによってさらに加速されています。このセグメントは、臨床試験および治療開発への多額の投資を目撃しており、いくつかの有望な候補が後期開発段階にあります。

### その他のアプリケーションセグメント
核酸ベースの治療薬市場における残りのセグメントには、自己免疫疾患、癌、その他のアプリケーションが含まれ、それぞれが市場の多様性に独自の貢献をしています。自己免疫疾患セグメントは、リウマチ性関節炎や多発性硬化症などの条件におけるRNA干渉メカニズムの理解が深まるにつれて注目を集めています。癌セグメントは、核酸治療薬にとって有望な分野として浮上しており、標的遺伝子治療アプローチを探求する多くの臨床試験が進行中です。その他のアプリケーションセグメントには、心血管疾患や代謝障害などのさまざまな状態が含まれ、核酸治療薬が潜在的な治療オプションとして調査されています。これは、これらの治療アプローチの多様性と広範な可能性を示しています。

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## セグメント分析：エンドユーザー別

### 病院・クリニックセグメント
病院およびクリニックセグメントは、核酸ベースの治療薬市場で約55%の市場シェアを占めており、支配的な地位を維持しています。このセグメントのリーダーシップは、遺伝学者、腫瘍学者、感染症専門医などの専門医療チームの存在、核酸治療薬を提供するために必要な高度なインフラと設備、患者のモニタリングおよびフォローアップケアの確立されたプロトコルによって推進されています。さらに、病院やクリニックは新しい核酸ベースの治療法の臨床試験を実施する主要なセンターとして機能しており、市場の地位をさらに強化しています。このセグメントは、個別化医療アプローチの採用の増加、医療インフラへの投資の増加、遺伝性疾患や希少疾患の治療のための高度な治療オプションの需要の高まりにより、2024年から2029年にかけて約15%の成長が見込まれています。

### 学術・研究機関セグメント
学術・研究機関セグメントは、核酸治療薬の分野を前進させる上で重要な役割を果たしています。これらの機関は、特に希少な遺伝性疾患や複雑な疾患の治療における核酸治療薬の新しい応用を調査するための重要なプラットフォームとして機能しています。彼らの貢献は、基本的な研究を超えて、安全で効果的な送達システムの開発、投与プロトコルの最適化、長期的な治療結果の評価を含んでいます。このセグメントの重要性は、業界パートナーとのコラボレーションを確立し、実験室の発見を臨床応用に翻訳する役割によってさらに強化されています。学術・研究機関は、核酸治療薬に特化した次世代の科学者や臨床医の育成にも重要な役割を果たし、研究プログラムや臨床試験を通じて革新の限界を押し広げています。

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## 核酸ベースの治療薬市場地理セグメント分析

### 北米の核酸ベースの治療薬市場
北米の核酸ベースの治療薬市場は、先進的な医療インフラと重要な研究活動によって強い成長の可能性を示しています。米国、カナダ、メキシコはこの地域の主要市場であり、それぞれが市場の発展に独自の貢献をしています。主要な製薬会社の存在、研究開発への投資の増加、支援的な規制枠組みが、北米を核酸ベースの治療薬の開発と商業化における主要な地域として位置づけています。

### 米国の核酸ベースの治療薬市場
米国は、北米の核酸ベースの治療薬市場で約86%のシェアを占めており、支配的な地位を維持しています。この国のリーダーシップは、革新的な核酸ベースの治療薬の開発における市場プレーヤーの継続的な関与、広範な研究活動、自己免疫疾患や癌などの遺伝性疾患の有病率の上昇に起因しています。主要な製薬会社の存在、先進的な医療インフラ、研究開発への重要な投資が、米国の地位を強化しています。FDAの新しい治療アプローチへの支援と個別化医療の採用の増加は、市場の成長に好意的な環境を提供しています。

### 米国の核酸ベースの治療薬市場の成長ダイナミクス
米国は、2024年から2029年にかけて約15%のCAGRを維持する見込みです。この成長は、研究コラボレーションの増加、遺伝子研究への投資の増加、個別化医療アプローチの需要の高まりによって推進されています。癌治療や希少遺伝性疾患などの分野における核酸ベースの治療薬の堅牢なパイプラインが、この成長軌道に寄与しています。確立された研究機関の存在や進行中の臨床試験も、市場の拡大を支えています。

### ヨーロッパの核酸ベースの治療薬市場
ヨーロッパの核酸ベースの治療薬市場は、ドイツ、イギリス、フランス、イタリア、スペインが主要な貢献国として、重要な成長の可能性を示しています。この地域は、強力な研究インフラ、バイオテクノロジーへの投資の増加、支援的な医療政策の恩恵を受けています。共同研究イニシアティブの存在、主要な製薬会社の存在、個別化医療への注目の高まりが、これらの国々における市場の発展に寄与しています。

### ドイツの核酸ベースの治療薬市場
ドイツは、ヨーロッパにおける核酸ベースの治療薬市場で最大の市場を形成しており、地域市場の約22%を占めています。この国のリーダーシップは、堅牢な医療インフラ、研究開発への重要な投資、バイオテクノロジー企業の強い存在によって支えられています。革新的な治療アプローチへのドイツの注目と遺伝性疾患の有病率の上昇は、市場の成長のための重要な機会を生み出しています。

### ドイツの核酸ベースの治療薬市場の成長ダイナミクス
ドイツは、2024年から2029年にかけて約16%のCAGRを維持する見込みです。この成長は、研究資金の増加、核酸ベースの治療薬における臨床試験の増加、先進的な治療アプローチの採用の高まりによって推進されています。希少疾患や遺伝性疾患に対する革新的な治療法の開発に対する国の強い注目が、この成長軌道をさらに支えています。

### アジア太平洋地域の核酸ベースの治療薬市場
アジア太平洋地域の核酸ベースの治療薬市場は、中国、日本、インド、オーストラリア、韓国などの多様な市場を含み、重要な成長の可能性を示しています。この地域は、医療への投資の増加、研究能力の向上、革新的な治療アプローチへの注目の高まりの恩恵を受けています。大規模な患者人口、改善される医療インフラ、バイオテクノロジー研究に対する政府の支持が、市場の拡大に寄与しています。

### 中国の核酸ベースの治療薬市場
中国は、医療インフラと研究能力への大規模な投資によって、アジア太平洋地域の核酸ベースの治療薬市場をリードしています。大規模な患者人口、遺伝子研究への注目の高まり、バイオテクノロジーセクターの成長が、中国の地域市場におけるリーダーシップを強化しています。革新的な治療法への政府の支援と遺伝性疾患の有病率の上昇が、中国の市場の地位をさらに強化しています。

### インドの核酸ベースの治療薬市場の成長ダイナミクス
インドは、研究活動の増加、医療インフラの向上、バイオテクノロジーへの投資の増加によって、アジア太平洋地域で最も急成長している市場として浮上しています。大規模な患者人口、改善される規制枠組み、遺伝子研究への注目の高まりが、市場の拡大に寄与しています。熟練した研究者の存在と、グローバルな製薬会社とのコラボレーションの増加が、市場の成長をさらに支えています。

### 中東およびアフリカの核酸ベースの治療薬市場
中東およびアフリカの核酸ベースの治療薬市場は、有望な成長の可能性を示しており、GCC諸国と南アフリカが主要市場となっています。この地域は、医療インフラへの投資の増加と先進的な治療アプローチへの注目の高まりを目撃しています。GCCは、医療への大規模な投資と研究能力の向上によって、地域で最大かつ最も急成長している市場として浮上しています。一方、南アフリカは、発展途上のバイオテクノロジーセクターを通じて重要な貢献をしています。

### 南アメリカの核酸ベースの治療薬市場
南アメリカの核酸ベースの治療薬市場は、ブラジルとアルゼンチンが主要な貢献国として成長の可能性を示しています。この地域は、医療インフラへの投資の増加と革新的な治療アプローチへの注目の高まりを経験しています。ブラジルは、医療セクターの規模と研究活動の増加によって、地域で最大かつ最も急成長している市場として浮上しています。一方、アルゼンチンは、発展途上のバイオテクノロジー産業と遺伝子研究への注目の高まりを通じて貢献しています。

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## 競争環境

### 核酸ベースの治療薬市場の主要企業
核酸ベースの治療薬市場は、アイオニス・ファーマシューティカルズ、バイオジェン、モダーナ、ノバルティス、アルニラム・ファーマシューティカルズ、サレプタ・セラピューティクスなどの確立されたプレーヤーの存在によって特徴付けられています。これらの企業は、特に革新的な生物製剤やRNA治療薬技術に焦点を当てて、研究開発に多額の投資を行っています。研究機関や技術企業との戦略的なコラボレーションが、薬剤の開発と商業化を加速させるためにますます一般的になっています。企業はまた、製造能力を拡大するために施設への投資や地理的な拡張を進めており、特に新興市場での展開が進んでいます。業界は、希少疾患、遺伝性疾患、神経疾患の治療法の開発に強い焦点を当てており、多くのプレーヤーが堅牢な臨床試験パイプラインを維持しています。市場のリーダーは、人工知能や先進技術を活用して薬剤の発見と開発プロセスを強化し、同時に特許や独占的ライセンス契約を通じて知的財産ポートフォリオを強化しています。

### 強い成長の可能性を持つ統合市場
核酸ベースの治療薬市場は、大手製薬コングロマリットや専門バイオテクノロジー企業によって支配される比較的統合された構造を示しています。これらの確立されたプレーヤーは、研究能力、製造インフラ、規制の専門知識において重要な利点を持っています。市場は、資本要件が大きく、複雑な規制枠組みが存在し、専門的な技術的専門知識が必要なため、高い参入障壁を示しています。合併や買収活動が盛んであり、大手企業が有望な小規模バイオテクノロジー企業を積極的に買収して技術能力を強化し、製品パイプラインを拡大しています。

競争のダイナミクスは、核酸ベースの治療薬に特化した専門バイオテクノロジー企業とグローバルな製薬大手の両方の存在によって形成されています。大手製薬会社と小規模バイオテクノロジー企業との間での戦略的パートナーシップやライセンス契約がますます一般的になり、薬剤開発におけるリスクとリソースの共有が可能になっています。市場はまた、競争の激しさに地域的な変動が見られ、北米およびヨーロッパの企業が現在、先進的な研究能力と好意的な規制環境によって支配的な地位を占めています。

### イノベーションとパートナーシップが市場の成功を促進
核酸ベースの治療薬市場での成功は、企業が革新的な送達システムを開発し、堅牢な研究パイプラインを維持し、戦略的パートナーシップを確立する能力にますます依存しています。既存の企業は、内部開発や戦略的買収を通じて技術能力を拡大し、同時に医療提供者や研究機関との強固な関係を築く必要があります。複雑な規制要件をナビゲートし、新しい治療法の早期承認を確保する能力は、市場リーダーシップを維持するために重要です。企業はまた、製品の商業的な実現可能性を確保するために、製造のスケーラビリティとコスト最適化に投資する必要があります。

新規参入者や小規模なプレーヤーにとっての成功は、特定の治療分野や送達技術における専門的な知識の開発にあります。強固な知的財産ポートフォリオを構築し、大手製薬会社との戦略的アライアンスを形成することで、開発リソースや流通ネットワークへの重要なアクセスを得ることができます。企業はまた、個別化医療の役割が増大し、既存の治療法に対する明確な治療的利点を示すことの重要性を慎重に考慮する必要があります。安全性と有効性基準に関する進化する規制要件に適応しつつ、開発および製造プロセスにおけるコスト効果を維持する能力は、この市場での長期的な成功にとって重要です。CRISPR治療薬や遺伝子医療の既存の枠組みへの統合は、重要な競争上の優位性を提供する可能性があります。

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## 核酸ベースの治療薬業界のリーダー
– サイレンス・セラピューティクス plc
– アイオニス・ファーマシューティカルズ株式会社
– ノバルティスファーマAG
– サレプタ・セラピューティクス株式会社
– アルニラム・ファーマシューティカルズ株式会社

*免責事項：主要プレーヤーは特に順不同で記載されています。

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## 最近の業界の動向
2023年3月、アイオニス・ファーマシューティカルズは、SOD1-ALSの潜在的な加速承認に関して、食品医薬品局（FDA）諮問委員会から全会一致の投票を受けました。トフォルセンは、スーパーオキシドジスムターゼ1（SOD1）メッセンジャーRNAの分解を媒介し、SOD1タンパク質合成を減少させるアンチセンスオリゴヌクレオチドです。

2023年2月、マイロイド・セラピューティクス社は、オーストラリアのニューサウスウェールズ州政府と協力し、RNA免疫療法に特化した最新のGMP製造施設を開発しました。この新しい施設は、マイロイドのRNA治療薬の商業化を加速させ、ニューサウスウェールズ州にRNAエコシステムを構築することを目指しています。