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2023年に44億4,000万米ドルと評価された世界の遺伝子編集市場は、年平均成長率10.2%で堅調に成長し、2024年には46億6,000万米ドル、2029年には75億9,000万米ドルに達すると予測されています。市場成長の要因は、遺伝子編集技術の進歩、遺伝子編集アプリケーションの拡大、個別化医療に対する需要の高まり、先天性疾患の有病率の増加などです。しかし、遺伝子編集のオフターゲット効果や、スケーラビリティと製造の問題など、市場はいくつかの課題に直面しており、これが大きなハードルとなっています。
遺伝子編集市場 – 2029年までの世界予測と主な機会
北米
北米の遺伝子編集市場の成長は、遺伝子編集製品およびサービスを必要とする高度な治療法の開発と承認の急増に起因しています。
ブリッジRNAやプライム編集のような新技術の導入と、遺伝子編集研究に対する政府の資金提供や支援の増加により、遺伝子編集アプリケーションの範囲が拡大していることが、市場を牽引しています。
遺伝子編集を製造に利用するパイプライン候補の拡大、世界的な乳幼児および先天性疾患の増加とともに個別化医療への需要の高まりが、この市場に大きな成長機会を提示
オフターゲット効果、高い機器と施設コストとともに、この市場の成長を制限する可能性があります。
世界的には、北米が遺伝子編集の最大市場であり、この傾向は予測期間中も続く見込み。
2029年までの遺伝子編集市場のダイナミクス
推進要因：遺伝子編集の応用範囲の拡大
細胞療法と遺伝子療法は、がん、嚢胞性線維症、心臓病、遺伝性疾患などの幅広い疾患の治療に用いられる先進的な治療法です。細胞療法は、治療効果を得るために生存細胞を患者の体内に注入または移植する療法を指します。一方、遺伝子治療は、遺伝子の発現を操作することで治療効果を得る医療技術です。このように、細胞療法と遺伝子療法は遺伝性疾患や希少疾患の治療に広く用いられています。細胞・遺伝子治療の採用はここ数年で増加しており、がんやその他の希少疾患の罹患率が高く、増加していることから、この傾向は今後も続くと予想されています。例えば、GLOBOCANが2020年に発表したデータによると、2020年に新たに発生するがん患者は1,930万人、がんによる死亡者は1,000万人と推定されています。2040年には、世界のがん罹患数は2020年比47％増の2,840万人になると予測されています。したがって、慢性疾患の蔓延による細胞・遺伝子治療のニーズの高まりが、トランスフェクション技術市場の成長を後押ししています。
阻害要因：オフターゲット効果と安全性への懸念。
オフターゲット効果と安全性への懸念が遺伝子編集市場の拡大を制限。CRISPR-Cas9は遺伝子編集の精度が高いにもかかわらず、オフターゲットDNA切断効果に遭遇します。シングルガイドRNA（sgRNA）がCas9酵素を誘導し、ゲノム内の標的外の場所でDNAを切断する可能性があります。このような影響は非特異的で危険な遺伝子改変を引き起こす可能性があり、遺伝子編集の治療への応用を減少させます。オフターゲット効果を低減するために、sgRNAの最適化、Cas9ヌクレアーゼの改変、プライムエディターなど、多くの方法が開発されています。これらの進歩は安全ではなく、オフターゲットによる影響は、特に精密主導型治療において依然として懸念事項です。遺伝子編集の安全性は患者だけでなく、実験室や臨床の従事者、身近な接触者にも及びます。遺伝子導入にアデノ随伴ウイルス（AAV）のようなウイルスベクターを使用する場合は、ゲノムの統合や感染を避けるために厳重な安全対策が必要です。もう一つの倫理的・安全上の問題は、将来の世代に影響を及ぼす可能性のある生殖細胞系列編集です。このような要因から市場は慎重になっており、これらの危険性が判明し管理されるまで遺伝子編集技術の採用は制限されています。
可能性：プライム編集とブリッジRNAの技術的進歩
遺伝子編集の新たな方向性は、より正確で効果的なソリューションを提供するプライム編集やブリッジRNA技術などの進歩によって開かれつつあります。Cas9と逆転写酵素およびプライム・エディティング・ガイドRNAを組み合わせることで、CRISPR-Cas9システムの改良によって精度が向上し、二本鎖切断を伴わない一塩基変異やDNA挿入の修復が可能になるため、オフターゲット効果を最小限に抑えることができます。2022年3月のアストラゼネカの研究により、欠失の少ない正確なDNA挿入のためのプライム編集の有望性が明らかになりました。稀な免疫不全症である慢性肉芽腫症（CGD）をターゲットとするプライム・メディシンの候補PM3Sgは、FDAから第I／II相試験の承認を受けました。
もう一つのアプローチはブリッジRNAで、標的DNAを目的の配列と結合させることで付随的損傷を最小限に抑え、一撃で大規模なDNA改変を可能にします。ブロード研究所は2024年6月、ブリッジRNAがヒト細胞にかなりの大きさのDNA断片を挿入し、遺伝子編集の精度を高めることを明らかにしました。これらの開発により、遺伝子編集の安全性と精度が向上し、治療の可能性が広がります。遺伝子編集の新たな方向性は、より正確で効果的なソリューションを提供するプライムエディティングやブリッジRNA技術などの進歩によって切り開かれています。Cas9と逆転写酵素およびプライムエディティングガイドRNAを組み合わせることで、CRISPR-Cas9システムの改良によって精度が向上し、二本鎖切断を伴わない一塩基変異やDNA挿入の修復が可能になるため、標的外への影響を最小限に抑えることができます。2022年3月のアストラゼネカの研究により、欠失の少ない正確なDNA挿入のためのプライム編集の有望性が明らかになりました。稀な免疫不全症である慢性肉芽腫症（CGD）をターゲットとするプライム・メディシンの候補PM3Sgは、第I／II相試験のFDA許可を取得。
課題 遺伝子編集ワークフローのスケーラビリティの問題
遺伝子編集ワークフローのスケーラビリティと製造上の課題が市場の成長を制限。生体外アプローチのような遺伝子編集ワークフローは複雑で高価。この複雑さは、用途の少ない臨床的・実験的用途から大規模な商業的用途へと事業を拡大する難しさによって悪化しています。原材料の需要は、CDMOやCROの製造枠の大幅な不足を引き起こしています。スポンサーは1年半から2年半の遅れに遭遇し、遺伝子編集プログラムの進捗を遅らせています。大手のバイオ医薬品企業の中には、サプライチェーンを管理するために自社の生産施設に投資しているところもありますが、中小のバイオテクノロジー企業にはそれができません。このような新興企業は外部ベンダーに依存しているため、生産量やコスト管理が制限される可能性があります。治療効果、毒性、免疫原性のバランスをとる必要があるため、生産規模の拡大は難しい。送達技術の進歩にもかかわらず、rAAVのようなウイルスベクターが好まれるのは、多数の細胞を形質導入でき、免疫原性が低いからです。rAAVベクターに対する需要の高まりとその生産の複雑さは、臨床試験や研究から広範な商業的応用への移行を遅らせる可能性があり、遺伝子編集市場への挑戦を続けています。
遺伝子編集市場地図とエコシステムの概要
遺伝子編集市場のエコシステムには、製品、サービス、エンドユーザー、規制当局が含まれます。遺伝子編集製品プロバイダーは、遺伝子編集のためのキット、試薬、ソフトウェア、CRISPRやTALENなどの技術を開発。遺伝子編集サービスプロバイダーは、独自の遺伝子編集、コンサルティング、技術支援を、カスタマイズされたソリューションを必要とする、あるいは社内の知識が不足している顧客に提供します。学術機関、バイオテクノロジー、製薬会社、CROは、創薬、遺伝子治療開発、農業バイオテクノロジーのために遺伝子編集技術とサービスを利用しています。遺伝子編集製品およびサービスの需要を牽引しているのは、これらの企業です。遺伝子編集製品およびサービスは、規制当局が定める安全性、有効性、倫理的要件を満たす必要があります。これらの機関は、特に臨床および治療環境における遺伝子編集技術の研究および使用を規制しています。遺伝子編集市場のエコシステムは、製品、サービス、エンドユーザー、規制当局の相互作用によって形成されます。
2023年の遺伝子編集市場の製品技術分野では、CRISPR分野が最大のシェアを占めています。
遺伝子編集市場は、CRISPR、TALEN、ZFN、塩基編集、アンチセンス、RNAi、およびピギーバック、プライム編集などを含むその他の技術にセグメント化されます。CRISPRセグメントは、CRISPR技術の進歩に牽引され、遺伝子ノックアウトから、ドナーオリゴやCRISPRベースのゲノム編集のための設計ソフトウェアのようなツールを使用した正確な遺伝子修正や挿入まで、CRISPRアプリケーションの範囲に対応する製品、技術別に遺伝子編集製品市場で最も高いシェアを占めています。しかし、TALENは遺伝子編集市場で2番目に高いシェアを占めています。CRISPR技術の遺伝子編集製品市場は拡大しており、さまざまな企業がさまざまなツールや試薬を提供しています。Cas9タンパク質は重要な製品であり、野生型、特異性強化型、ニッカーゼ型、GFP融合型などの種類があります。Merck KGaA社（ドイツ）はCas9タンパク質とCRISPR活性化・阻害ライブラリーを提供し、Integrated DNA Technologies社（米国）は相同性指向性修復（HDR）実験用のガイドRNAとAlt-R HDRドナーオリゴを提供しています。タカラバイオ株式会社（日本）は、Guide-it sgRNA in vitro transcription kitのようなCRISPRキットを提供しています。Revvity, Inc.（米国）はゲノムワイドなCRISPRスクリーニングライブラリを提供。
2023年に遺伝子編集市場のサービスエンドユーザーセグメントで最大のシェアを占めたのは製薬・バイオテクノロジーセグメント。
サービスエンドユーザー別では、遺伝子編集市場は製薬・バイオテクノロジー企業、学術・研究機関、診断会社、バイオバンク、小規模CDMOなどを含むその他のエンドユーザーに区分されます。製薬・バイオテクノロジー企業は、創薬や医薬品開発など様々な用途で細胞株開発・エンジニアリング、gRNA合成・ベクター構築、ライブラリー構築・スクリーニングなど様々な種類のサービスを利用しているため、市場で最も高いシェアを占めています。しかし、学術・研究機関は遺伝子編集サービスのエンドユーザー別シェアで第2位を占めています。製薬・バイオテクノロジー企業が遺伝子編集サービス市場の主要なエンドユーザーであり、これらの企業は創薬・開発のために細胞株開発・エンジニアリング、gRNA合成・ベクター構築、ライブラリー構築・スクリーニングなどのサービスを利用しています。例えば、2024年6月、Revvity, Inc.（米国）はGenKOre（韓国）と提携し、Revvity, Inc.のAAVベクターを用いた眼疾患の遺伝子治療を開発しました。また、2023年5月にはAstraZeneca plc（英国）とRevvity社の遺伝子編集サービスを用いた医薬品開発で提携。研究・標的同定のための自社プラットフォーム技術を構築するためのライブラリー構築・スクリーニングサービスの活用は不可欠。例えば、2023年2月、Tecan Life Sciences社（英国）はSingular Genomics社（米国）と提携し、G4シークエンシング・プラットフォーム用のライブラリーを作成。
2023年に遺伝子編集市場で最大のシェアを占めたのは北米地域。
遺伝子編集市場は、北米、欧州、アジア太平洋、中南米、中東、アフリカの主要6地域に区分。北米は2023年における遺伝子編集の最大地域市場であり、欧州は第2位の市場。北米の大きなシェアは、遺伝子編集製品とサービスを必要とする先進的な治療法の開発と承認が急増していることに起因しています。しかし、アジア太平洋地域は、ゲノミクスの応用範囲を拡大するための研究開発活動、診断のためのゲノミクス技術の採用の増加、ゲノムデータ解析の技術開発への大きな注力を特徴とする市場の急成長セグメントと推定されます。米国の遺伝子編集市場は、協力的な環境、政府の強力な支援、大規模な投資、研究開発イニシアチブによって特徴付けられます。米国国立衛生研究所（NIH）は主要な推進力となっており、2024年9月時点で遺伝子編集プロジェクトに8億1,400万米ドルを投資しています。この中には、ゲノム編集を研究室での研究から臨床応用へと加速するために、2023年7月に1億4,000万米ドル以上の資金提供を受けた体細胞ゲノム編集（SCGE）プログラムも含まれています。さらに、NIHは2023年7月にUCバークレー校とオハイオ州立大学に2,200万米ドルを提供し、神経疾患に対するCRISPRベースの治療法を研究する予定であり、研究促進に対する政府のコミットメントを示しています。
遺伝子編集市場の最近の動向と洞察
2024年7月、Agilent Technologies, Inc.（米国）はBIOVECTRA, Inc.（カナダ）を買収し、BIOVECTRAの生物製剤と遺伝子編集の専門知識によりバイオファーマ・ソリューションを強化。この買収により、アジレントは医薬品開発と製造における能力を拡大しました。
2024年6月、GenKOre（韓国）とRevvity（米国）は、GenKOreのTaRGETプラットフォームとRevvityのAAVベクターを用いた眼疾患に対する遺伝子治療の開発で提携。この提携は、Leber Congenital Amaurosis 10およびUsher Syndrome Type 2Aに対するin vivo遺伝子編集療法を推進することを目的としており、開発および商業化の機会を拡大する可能性があります。
2024年5月、メルクKGaA（ドイツ）は、ミルス・バイオ社（米国）を買収し、ミルス・バイオ社のトランスフェクション技術とメルクのバイオプロセスの専門知識を統合しました。この買収により、ウイルスベクター製造におけるメルクの能力が強化され、細胞治療と遺伝子治療のサポートが前進しました。
2023年3月、ジェンスクリプト（米国）はパーソンジェン・アンケ・セルラー・セラピューティクス（米国）との戦略的提携を発表。この提携は、細胞療法の開発と生産効率を高めることを目的としています。GenScript社のCytoSinctプラットフォームは、PersonGen社の細胞治療におけるコスト削減と研究開発の効率化をサポートする見込み。
遺伝子編集市場-主要キープレイヤー分析
遺伝子編集市場の主要プレーヤーは以下の通り
Thermo Fisher Scientific Inc. (US)
Merck KGaA (Germany)
GenScript (US)
Agilent Technologies, Inc. (US)
Revvity (US)
Lonza (US)
Tecan Trading AG (Switzerland)
Sangamo therapeutics (US)
Precision BioSciences (US)
Cellectis S.A. (France)
Regeneron Pharmaceuticals Inc. (US)
AMSBIO (UK)
Creative Biogene (US)
Synthego (US)
Takara Bio Inc. (Japan)
Bio-Techne (US)
Caribou Biosciences, Inc. (US)
Bioneer corporation (South Korea)
REPROCELL Inc. (Japan)
17.1 主要プレーヤー
