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ゴーシェ病治療薬の市場動向
世界のゴーシェ病治療薬市場規模は2022年に16億5000万米ドルとなり、2023年から2030年にかけて年平均成長率（CAGR）2.6％で拡大すると予測されている。希少疾患患者の増加、医療分野への投資の増加、GDに対する意識の高まりが、予測期間中の市場を牽引すると予想される。ゴーシェ病は常染色体劣性遺伝の代謝疾患であり、最も一般的なライソゾーム貯蔵障害である。米国の国立ゴーシェ財団（NGF）によると、ゴーシェ病は一般人口の出生数40,000人にほぼ1人が罹患している。
遺伝性疾患はGBA遺伝子の突然変異によって引き起こされ、グルコセレブロシダーゼの産生が減少し、その結果グルコセレブロシドが蓄積する。この過剰脂質は脳、骨髄、肺、腎臓、肝臓、脾臓に蓄積し、正常な身体機能を阻害する。予測期間中、市場は緩やかな成長を示すと思われる。ライソゾーム貯蔵病の罹患率の上昇と、より多くのGD患者を特定するための取り組みの増加は、市場の主要な成長刺激要因の一つである。
希少疾病に関する認識を広めるため、世界各地で政府や世界的な組織による啓発プログラムやイニシアチブが実施されている。例えば、オーストラリア政府は2023年7月、希少疾病に苦しむ約200万人の市民を支援するために330万米ドルを拠出すると発表した。これは、新たな教育プログラムを作成し、認知を広めるための支援となる。
世界経済は現在、医療分野と国民の福祉により集中している。そのため、人々の生活水準を向上させるために、希少疾患の患者を支援するための投資が急増している。例えば、2023年3月、カナダ政府は、希少疾患患者に手頃な価格で効果的かつ本物の医薬品を提供するため、3年間で約15億米ドルの支援を発表した。
後期段階のパイプラインに医薬品がなく、治療費が高騰しているため、市場がその潜在能力を最大限に発揮するには限界がある。コスト削減と簡便な投与スケジュールで神経因性合併症と闘う改良型治療法の開発に対するアンメットニーズは依然として高い。とはいえ、希少疾患に関連する研究開発活動への投資が増加しており、市場の将来が形成されると予測される。
タイプ・インサイト
1型は患者数の増加により、2022年には72.6%の売上シェアを占めた。1型は3つのタイプの中で最も一般的な疾患である。2020年3月の全米希少疾患機構（NORD）によると、1型だけでGD患者の90％以上を占めている。この疾患は中枢神経系（CNS）に影響を及ぼさないため、非神経原性である。この疾患は小児期から成人期にかけて発症する可能性があり、平均寿命は70歳である。平均寿命は70歳である。この疾患に対する治療法の採用が増加していることから、このセグメントは2030年までその地位を維持すると推定される。
2型および3型は神経因性疾患であり、経過中に中枢神経系の合併症を引き起こす。2型GDの乳幼児が2年以上生存することは稀であるが、これは治療法の欠如と疾患進行の重篤さによるものである。予測期間中、3型GDのCAGRは2.75%と最も速い成長が見込まれている。この成長は、世界の東部で巨大な存在感を示していることに起因している。NGFによると、3型は中東、インド、中国、環太平洋地域では1型よりも一般的である。
その他のまれな病型には、周産期致死型と心血管型がある。周産期致死型は最も重篤な疾患で、乳児や胎児に生命を脅かす合併症を引き起こす。心血管型は心臓を侵し、主に心臓弁の石灰化を引き起こす。
セラピー・インサイト
治療法に基づき、世界のゴーシェ病治療薬市場は酵素補充療法（ERT）、基質置換療法（SRT）、その他に区分される。ERTは2022年に65%を超える最大の売上シェアを占めた。しかし、ERTの代替品の登場と治療費の高騰により、予測期間中の市場成長は緩やかなものになると予想されている。NGFによると、ERTのコストは毎年2,000,000米ドル以上に上る可能性がある。
SRTは経口薬であるため、治療が容易であることから、年平均成長率は9.3%と最も速くなると予想されている。さらに、SRTは他の治療法に比べてコストがかからない。米国食品医薬品局（FDA）は2003年、ゴーシェ病に対する最初のSRTを承認した。現在、米国FDAは2つの経口SRT薬、すなわちセルデルガとザベスカを承認している：すなわち、セルデルガとザベスカである。
地域インサイト
北米は、ゴーシェ病に対する意識の高まり、先進的な医療インフラ、治療へのアクセスにより、2022年には約45％の最大の売上シェアを占めた。NORDが2020年3月に発表した報告書によると、米国だけでも約6000人のゴーシェ病患者がいる。全米ゴーシェ財団（米国）や全米ゴーシェ財団（カナダ）などの組織が、GDに関する人々の認識を広めている。北米は、アシュケナージ・ユダヤ人が多く、GDやその他の希少疾患を治療するためのインフラ設備が整っているため、売上シェアで欧州に次いでいる。
アジア太平洋地域は、予測期間において最も速いCAGR 3.4％で成長すると予想されている。この成長の背景には、医療インフラ施設の増加や、希少疾患や生命を脅かす疾患に対する認識を広めるための政府の取り組みがある。例えば、オーストラリア政府は、生命を脅かす超希少疾患の患者に医薬品を支給するLSDP（Life Saving Drug Program）プログラムを実施している。GD治療薬もLSDPに含まれている。
主要企業と市場シェア
治療薬の開発と商業化のための共同研究が市場を牽引する。企業は本格的な治療療法や既存療法の代替品の上市に注力している。例えば、2022年1月、フリーライン社は遺伝子治療薬FLT201の国際新薬（IND）申請をFDAが承認したと発表した。この治療法は治験用遺伝子治療薬として承認されており、ゴーシェ病患者にとって画期的な治療法となることが期待されている。2020年12月、リリーはPrevail Therapeutics社の買収を発表、これによりリリーはゴーシェ病患者に対する治療法を開発する遺伝子治療プログラムを確立する。2020年8月、Centogene N.V.とEvotec SEは、ゴーシェ病関連の創薬パートナーシップの延長を発表した。このパートナーシップの延長により、ゴーシェ病に対する薬剤および医療ソリューションの発見が加速されることが期待される。
2018年4月、Amerigen Pharmaceuticals LimitedとDipharma S.A.は、同社のMiglustat 100mgカプセルが米国FDAにより承認されたと発表した。1型ゴーシェ病患者に対する単剤療法としての効果が期待されている。市場プレーヤーは競争優位性を得るためにM&Aも行っている。例えば、2017年1月、ヤンセンは1型ゴーシェ病治療薬承認企業であるアクテリオンを買収し、補完的治療薬と有望な後期パイプライン候補をポートフォリオに加えた。
ゴーシェ病治療薬の主要企業：
サノフィ
武田薬品工業株式会社
ファイザー
ジョンソン・エンド・ジョンソン・サービス社
ERAD療法
世界のゴーシェ病治療薬市場 レポート・セグメンテーション
本レポートでは、世界、地域、国レベルでの収益成長を予測し、2018年から2030年までの各サブセグメントにおける業界動向の分析を提供しています。この調査の目的のため、Grand View Research社は世界のゴーシェ病治療薬市場レポートをタイプ、治療法、地域別に区分しています：
タイプ別展望（売上高、百万米ドル、2018年～2030年）
タイプ1
タイプ2
タイプ3
その他
治療の展望（売上高、百万米ドル、2018～2030年）
酵素補充療法
基質置換療法
その他
地域別展望（売上高：百万米ドル、2018年～2030年）
北米
米国
カナダ
ヨーロッパ
英国
ドイツ
フランス
イタリア
スペイン
スウェーデン
ノルウェー
デンマーク
アジア太平洋
中国
日本
インド
オーストラリア
タイ
韓国
ラテンアメリカ
ブラジル
メキシコ
アルゼンチン
中東・アフリカ
サウジアラビア
南アフリカ
アラブ首長国連邦
クウェート
第1章 方法論と範囲
1.1 市場区分と範囲
タイプ
1.1.2. セラピー
1.1.3. 地域範囲
推定と予測のタイムライン
調査方法
1.3.情報収集
購入データベース
GVR社内データベース
1.3.3. 二次情報源
一次調査
1.3.5. 一次調査の詳細
1.4.情報またはデータ分析
市場策定と検証
1.6. モデルの詳細
二次情報源のリスト
1.8. 一次情報源のリスト
1.9.目的
第2章 エグゼクティブサマリー
2.1.市場展望
2.2. セグメント別展望
2.2.1.タイプ別展望
2.2.2.治療展望
2.2.3.地域別展望
競合他社の洞察
第3章 ゴーシェ病治療薬市場の変数、動向、スコープ
3.1 市場系統の展望
3.1.1. 親市場の展望
3.1.2.関連/ancillary市場の展望
普及・成長展望マッピング
市場ダイナミクス
市場ドライバー分析
3.3.2. 市場阻害要因分析
3.4 ゴーシェ病治療薬の市場分析ツール
3.4.1.産業分析-ポーターの分析
サプライヤーパワー
バイヤーパワー
3.4.1.3.代替品の脅威
新規参入の脅威
競合ライバル
PESTEL分析
3.4.2.1.政治情勢
3.4.2.2.技術的ランドスケープ
3.4.2.3.経済情勢
第4章 ゴーシェ病治療薬：タイプ別推定とトレンド分析
4.1 ゴーシェ病治療薬市場：主要なポイント
4.2 ゴーシェ病治療薬市場：2022年と2030年の動きと市場シェア分析
4.3 タイプ1
タイプ1市場の推定と予測、2018〜2030年（USD Million）
4.4 タイプ2
タイプ2の市場予測および予測、2018年～2030年（百万米ドル）
タイプ3
タイプ3の市場推定と予測、2018～2030年（百万米ドル）
その他
その他市場の推定と予測、2018～2030年（USD Million）
第5章 ゴーシェ病治療薬：治療推定と動向分析
5.1 ゴーシェ病治療薬市場：主要なポイント
5.2 ゴーシェ病治療薬市場：動きと市場シェア分析、2022年・2030年
5.3 酵素補充療法
5.3.1. 酵素補充療法市場の推定と予測、2018〜2030年（百万米ドル）
5.4 基質置換療法
5.4.1.基質置換療法市場の推定と予測、2018～2030年（USD Million）
5.5. その他
その他市場の推定と予測、2018～2030年（USD Million）
第6章 ゴーシェ病治療薬市場：地域別推定と動向分析
6.1 地域別の展望
6.2 地域別ゴーシェ病治療薬市場：主要市場の展望
6.3 北米
市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.3.2. 米国
6.3.2.1.市場の推計と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.3.3. カナダ
市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
欧州
イギリス
市場の推定と予測、2018年～2030年（収益、USD Million）
ドイツ
6.4.2.1.市場の予測および予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
フランス
市場の予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
イタリア
市場の予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
スペイン
市場の予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.4.6. スウェーデン
市場の予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.4.7. ノルウェー
市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.4.8. デンマーク
市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.5.アジア太平洋
日本
市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.5.2. 中国
6.5.2.1.市場の予測および予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
インド
市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
オーストラリア
市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
タイ
市場の推定と予測、2018年～2030年（収益、USD Million）
6.5.6. 韓国
市場の予測、2018年～2030年（収益、USD Million）
6.6. ラテンアメリカ
ブラジル
市場の予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
メキシコ
6.6.2.1.市場の予測および予測、2018～2030年 （売上高、USD Million）
6.6.3. アルゼンチン
市場の予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
6.7. MEA
6.7.1. サウジアラビア
市場の推定と予測、2018年～2030年（収益、USD Million）
6.7.2. 南アフリカ
6.7.2.1.市場の予測および予測、2018年～2030年（売上高、百万米ドル）
アラブ首長国連邦 6.7.3.
市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
クウェート
市場の推定と予測、2018年～2030年（売上高、USD Million）
第7章 競争環境
7.1 主要市場参入企業別の最新動向と影響分析
7.2 市場参入企業の分類
7.2.1.サノフィ
会社概要
業績
製品ベンチマーク
7.2.1.4. 戦略的取り組み
武田薬品工業株式会社
7.2.2.1.会社概要
7.2.2.2 業績推移
7.2.2.3. 製品ベンチマーク
7.2.2.4.戦略的イニシアティブ
7.2.3. ファイザー株式会社
会社概要
業績
7.2.3.3. 製品ベンチマーク
7.2.3.4. 戦略的取り組み
7.2.4.ジョンソン・エンド・ジョンソンサービス
7.2.4.1. 会社概要
7.2.4.2. 業績
7.2.4.3. 製品ベンチマーク
7.2.4.4. 戦略的取り組み
7.2.5. エラド治療薬
会社概要
7.2.5.2. 業績
7.2.5.3. 製品ベンチマーク
7.2.5.4. 戦略的取り組み
テーブル一覧
表1 略語一覧
表2 北米ゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表3 北米ゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（USD Million）
表4 北米ゴーシェ病治療薬市場、地域別、2018年～2030年（百万米ドル）
表5 米国ゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表6 米国のゴーシェ病治療薬市場、治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表7 カナダのゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表8 カナダのゴーシェ病治療薬市場、治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表9 欧州ゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表10 欧州ゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表11 欧州ゴーシェ病治療薬市場、地域別、2018年～2030年（百万米ドル）
表12 英国ゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表13 英国ゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表14 ドイツのゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表15 ドイツのゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表16 フランスゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表17 フランスゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表18 イタリアのゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年〜2030年（百万米ドル）
表19 イタリアのゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年〜2030年（百万米ドル）
表20 スペインゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表21 スペインゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表22 スウェーデンのゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表23 スウェーデンのゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表24 ノルウェー・ゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表25 ノルウェー・ゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表26 デンマークのゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表27 デンマークのゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018〜2030年（百万米ドル）
表28 アジア太平洋地域のゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表29 アジア太平洋地域のゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表30 アジア太平洋地域のゴーシェ病治療薬市場、地域別、2018年～2030年（百万米ドル）
表31 中国ゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年〜2030年（百万米ドル）
表32 中国ゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年〜2030年（百万米ドル）
表33 日本ゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表34 日本ゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表35 インドゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表36 インドゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表37 オーストラリアのゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表38 オーストラリアのゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表39 タイのゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表40 タイのゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表41 韓国ゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表42 韓国ゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表43 ラテンアメリカのゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表44 ラテンアメリカのゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表45 ラテンアメリカのゴーシェ病治療薬市場、地域別、2018年〜2030年（百万米ドル）
表46 ブラジルゴーハー病治療薬市場：タイプ別、2018年〜2030年（百万米ドル）
表47 ブラジルのゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表48 メキシコゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表49 メキシコゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表50 アルゼンチンゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表51 アルゼンチンゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表52 中東・アフリカゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表53 中東・アフリカゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表54 中東およびアフリカのゴーシェ病治療薬市場、地域別、2018年～2030年（百万米ドル）
表55 サウジアラビアのゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表56 サウジアラビアのゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表57 南アフリカのゴーシェ病治療薬市場：タイプ別、2018年～2030年（百万米ドル）
表58 南アフリカのゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表59 UAEゴーシェ病治療薬市場：種類別、2018年～2030年（百万米ドル）
表60 UAEゴーシェ病治療薬市場：治療法別、2018年～2030年（百万米ドル）
表61 クウェートのゴーシェ病治療薬市場：種類別、2018年～2030年（百万米ドル）
表62 クウェートのゴーシェ病治療薬市場：治療薬別、2018年～2030年（百万米ドル）
図表一覧
図1 市場調査のプロセス
図2 データの三角測量技法
図3 一次調査のパターン
図4 市場調査のアプローチ
図5 バリューチェーンに基づくサイジングと予測
図6 市場シェア評価のためのQFDモデリング
図7 市場形成と検証
図8 ゴーシェ病治療薬市場展望
図9 ゴーシェ病治療薬競合他社の洞察
図10 親市場の展望
図11 関連・膵疾患市場展望
図12 普及・成長展望マッピング
図13 業界バリューチェーン分析
図14 ゴーシェ病治療薬市場のドライバーインパクト
図15 ゴーシェ病治療薬市場の阻害要因
図16 ゴーシェ病治療薬市場の戦略的イニシアティブ分析
図17 ゴーシェ病治療薬市場タイプ別動向分析
図18 ゴーシェ病治療薬市場：タイプ別の展望と要点
図19 1型市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
図20 2型市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
図21 タイプ3市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
図22 その他市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
図23 ゴーシェ病治療薬市場治療動向分析
図24 ゴーシェ病治療薬市場：治療の展望と要点
図25 酵素補充療法市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
図26 基質置換療法市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図27 その他市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
図28 世界のゴーシェ病治療薬市場地域別動向分析
図29 世界のゴーシェ病治療薬市場：地域別の展望と要点
図30 北米市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
図31 米国市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
図32 カナダ市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
図33 欧州市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図34 英国市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図35 ドイツ市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図36 フランス市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図37 イタリア市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図38 スペイン市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図39 スウェーデン市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図40 ノルウェー市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図41 デンマーク市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図42 アジア太平洋市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
図43 日本市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
図44 中国市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図45 インド市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図46 オーストラリア市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図47 タイ市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図48 韓国市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図49 中南米市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図50 ブラジル市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図51 メキシコ市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図52 アルゼンチン市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図. 53 中東・アフリカ市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図54 サウジアラビア市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図55 南アフリカ市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
図56 UAE市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
図57 クウェート市場の推定と予測、2018年～2030年（USD Million）
