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希少疾病用医薬品の世界市場規模は、2022年に1,540億米ドルを占め、2032年には約4,847億3,000万米ドルに達すると予測され、2023年から2032年までの予測期間中に12.2%の複合年間成長率（CAGR）で拡大すると注目されている。
重要なポイント
薬剤の種類別では、生物学的製剤が2022年の売上高シェアで68％以上を占めた。
治療法別では、がん領域が2022年に53％の市場シェアを占めた。
流通チャネル別では、病院薬局セグメントが2022年の市場シェア41.5%を占めた。
北米地域の2022年の売上シェアは43.5％である。
市場概要
希少疾病用医薬品は、希少疾病や、患者の数は少ないが、重篤で生命を脅かす疾患の治療に使用されます。希少疾病はまれな病気ですが、およそ7000種類の希少疾病が発見されています。さらに付け加えると、世界中で約4億人がこのような病気に苦しんでいます。しかし、これらの病気を治療するために利用可能な治療法はわずか5％未満であり、残りの95％の疾患は現在までに承認された治療法がありません。
1983年、米国政府はオーファンドラッグ法（希少疾病用医薬品法）を制定し、安全性が高く、希少疾病に有効な希少疾病用医薬品の開発・採用に対して、製薬会社に一定の財政的便宜を与えることにした。この法律により、希少疾病治療薬の様相は一変しました。希少疾病用医薬品法の導入後、米国FDAは1991年に約49の希少疾病用医薬品を承認した。
米国FDAの一部である医薬品評価研究センター（CDER）は、2020年に新薬53品目のうち31品目のオーファンドラッグを承認し、2021年には新薬50品目のうち26品目のオーファンドラッグを承認する。
市場ダイナミクス
希少疾病用医薬品開発における研究開発活動の増加は、世界市場の重要な原動力の一つである。著名な市場プレーヤーが常に新規製品の開発に取り組んでいることも、希少疾病用医薬品市場の成長を後押ししている。製薬会社やその他の利害関係者は、希少疾病に関連する患者数の増加により、この市場への投資に大きな魅力を感じている。
例えば、2021年3月、米国FDAは、希少疾病の日（Rare Disease Day）に合わせて、関係者を集め、希少疾病製品の開発を促進するための戦略を強調するためのバーチャル公開会議を開催した。
希少疾患に対する認識や意識が主要人口の間で高まっていることが確認されている。希少疾病に罹患している患者は、効果的で有望な治療法を求めており、これが需要をさらに増加させ、市場の成長を促進している。
革新的な希少疾病治療薬の開発と採用を支援する効果的な政府政策の実施も、世界の希少疾病治療薬市場の成長に寄与している。
一方、希少疾病用医薬品に関連する高コストは、希少疾病用医薬品市場の成長を抑制する要因となり得る。希少疾病は希少であるため、希少疾病用医薬品の入手も選別的である。このような選択的な入手可能性と研究開発活動への積極的な投資により、オーファンドラッグのコストは高くなっている。
希少疾病の増加は、世界の希少疾病用医薬品市場における市場関係者にとって大きなチャンスである。さらに、希少疾病であるにもかかわらず、約7000種類の希少疾病が発見され、4億人以上の人々がそのような疾病に苦しんでいます。このことは、希少疾病用医薬品市場のプレーヤーに大きなチャンスをもたらしている。
COVID-19 インパクト
COVID-19の発生は、世界的に大規模な商業活動に影響を与えた。さらに、COVID-19の蔓延はさまざまな分野にプラスとマイナスの両方の影響を与えた。医療サービスを提供するいくつかの業界を含め、事業の停止を余儀なくされた業界もあった。さらに、COVID-19の流行は、資金不足、研究活動の障害、ほとんどの産業におけるサプライチェーンの障害により、希少疾病用医薬品市場にマイナスの影響を与えた。さらに、専門家へのアクセスの減少、研究機関の一時的な閉鎖など、研究機関が直面するいくつかの課題も世界の希少疾病用医薬品市場の衰退に寄与した。
パンデミックの間、COVID-19の治療が医療専門家にとって唯一の優先事項であったため、希少疾患や希少疾病の治療が後回しにされた。この要因は世界の希少疾病用医薬品市場にマイナスの影響を与えた。
セグメント・インサイト
薬剤タイプ別インサイト
医薬品の種類によって、希少疾病用医薬品市場は生物学的希少疾病用医薬品と非生物学的希少疾病用医薬品にさらに細分化される。世界保健機関（WHO）によると、生物学的製剤とは、ワクチン、成長因子、モノクローナル抗体、免疫調整剤、ヒトの血液や血漿に由来する製剤など、多様な医薬品群を指す。主要な市場参入企業による生物学的製剤の提供数の増加が、生物学的希少疾病用医薬品セグメントを支配している。
最先端の生物医学研究が増加した結果、生物学的セグメントは予測期間中、非生物学的セグメントよりも高い成長を示すと予想されている。これに加えて、さまざまな臨床試験段階にある生物学的希少疾病用医薬品の数が増加していることも、生物学的希少疾病用医薬品分野を支配している。
一方、非生物学的オーファンドラッグは、生物学的オーファンドラッグに比べて予測期間中のCAGRが比較的低いと予測されている。
セラピー・インサイト
治療法別では、希少疾病用医薬品市場はさらに腫瘍学、血液学、神経学、感染症、代謝障害、内分泌学、免疫学、その他の希少疾病に細分化される。腫瘍分野は世界の希少疾病用医薬品市場で最大の市場シェアを占めており、予測期間中により高いCAGRで成長すると予想されている。がん領域における臨床開発の増加や、がん患者のために利用可能な希少疾病治療薬の存在が、この分野を支配している。例えば、2022年6月、ALX Oncology Holdings Inc.は、急性骨髄性白血病患者の治療薬としてEvorpaceptにオーファンドラッグ指定（ODD）を米国FDAから受けた。
希少がん疾患に苦しむ患者のために、希少治療による解決策を提供するために、腫瘍学に巨額の投資を行う投資家の増加も、希少薬市場の腫瘍学分野を支配している。
血液学分野は、血液学的希少疾病用医薬品の承認数が増加していることから、希少疾病用医薬品市場において予測期間中2番目に大きな分野になると予想されている。さらに、主要人口の間で希少な血液疾患の罹患率が増加していることも、この分野を支配している。
神経分野は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、多発性硬化症、神経代謝障害などの希少な神経疾患の増加により、予測期間中に高い成長を記録すると予測されている。
流通チャネルの洞察
販売チャネル別では、病院薬局セグメントが希少疾病用医薬品市場で最大のシェアを占めると予想されている。希少疾病の患者は、訓練を受けた医療専門家の監督と監視の下でのみ、静脈内投与による治療と投薬が必要である。このため、希少疾病用医薬品は病院薬局で入手するのが望ましい。
小売薬局、オンライン薬局、その他のドラッグストアは、承認された希少医薬品の数が限られているため、予測期間中のCAGRは比較的低いと予測される。
地域インサイト
地域別分析では、北米が最大の市場シェアを占めている。これは、主要な市場プレーヤーが存在し、希少疾病患者の人口が多いためである。さらに、希少疾病用医薬品の承認数が増加していること、開発段階にある希少疾病用医薬品の数が多いこと、希少疾病用医薬品への支出が増加していることも、北米地域の希少疾病用医薬品市場を支配する要因となっている。
欧州地域とアジア太平洋地域は、政府の取り組みが改善し、希少疾病用医薬品の研究開発を支援する政策により、予測期間中に高いCAGRを記録すると予想されている。これに加えて、製品採用の増加と強力な医療インフラも、世界の希少疾病用医薬品市場においてこれらの地域の足跡を残すもう一つの要因となっている。
最近の動向／主な市場動向
2021年7月、ノバルティスはNIS793（トランスフォーミング成長因子βに特異的なファーストクラスの新規抗体）について、膵臓がん化学療法に対する標準化学療法との併用で、希少疾病用医薬品（Orphan Drug Designation：ODD）の指定を米国FDAより受けた。
2019年11月、セルジーン・コーポレーションとアクセロン・ファーマ・インクは、定期的な赤血球（RBC）輸血を必要とする成人のβサラセミア患者における貧血治療薬として、希少疾病用医薬品「REBLOZYL」の承認を取得した。
2019年12月、F.ホフマン・ラ・ロシュ社はサレプタ・セラピューティクス社とデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）という希少疾患の治療を進めるためのライセンス契約を締結した。
レポート対象セグメント
(注*：サブセグメントに基づくレポートも提供しています。ご興味のある方はお知らせください。）
薬剤タイプ別
バイオロジカルズ
非生物学的製剤
セラピー
腫瘍学
卵巣がん
多発性骨髄腫
膵臓がん
腎細胞がん
その他
血液学
遺伝性血管性浮腫
血友病
その他
神経学
アルツハイマー病
ハンチントン病
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
その他
感染症
代謝異常
ゴーシェ病
副甲状腺機能低下症
ハンター症候群
ファブリー病
その他
内分泌学
免疫学
その他
流通チャネル別
病院薬局
小売薬局
オンライン薬局
その他
地域別
北米
ヨーロッパ
アジア太平洋
ラテンアメリカ
中東・アフリカ（MEA）
第1章.はじめに
1.1.研究目的
1.2.調査の範囲
1.3.定義
第2章 調査方法調査方法
2.1.研究アプローチ
2.2.データソース
2.3.仮定と限界
第3章.エグゼクティブ・サマリー
3.1.市場スナップショット
第4章.市場の変数と範囲
4.1.はじめに
4.2.市場の分類と範囲
4.3.産業バリューチェーン分析
4.3.1.原材料調達分析
4.3.2.販売・流通チャネル分析
4.3.3.川下バイヤー分析
第5章.COVID 19 希少疾病用医薬品市場への影響
5.1.COVID-19の展望：希少医薬品産業への影響
5.2.COVID 19 – 業界への影響評価
5.3.COVID 19の影響世界の主要な政府政策
5.4.COVID-19を取り巻く市場動向と機会
第6章.市場ダイナミクスの分析と動向
6.1.市場ダイナミクス
6.1.1.市場ドライバー
6.1.2.市場の阻害要因
6.1.3.市場機会
6.2.ポーターのファイブフォース分析
6.2.1.サプライヤーの交渉力
6.2.2.買い手の交渉力
6.2.3.代替品の脅威
6.2.4.新規参入の脅威
6.2.5.競争の度合い
第7章 競争環境競争環境
7.1.1.各社の市場シェア／ポジショニング分析
7.1.2.プレーヤーが採用した主要戦略
7.1.3.ベンダーランドスケープ
7.1.3.1.サプライヤーリスト
7.1.3.2.バイヤーリスト
第8章.希少疾病用医薬品の世界市場、薬剤タイプ別
8.1.希少医薬品市場、薬剤タイプ別、2023〜2032年
8.1.1 生物学的製剤
8.1.1.1.市場収入と予測（2021-2032年）
8.1.2.非生物学的製剤
8.1.2.1.市場収益と予測（2021-2032年）
第9章.希少疾病用医薬品の世界市場、治療法別
9.1.希少医薬品市場、治療法別、2023〜2032年
9.1.1.腫瘍学
9.1.1.1.市場収入と予測（2021-2032年）
9.1.2.血液学
9.1.2.1.市場収益と予測（2021-2032年）
9.1.3.神経学
9.1.3.1.市場収入と予測（2021-2032年）
9.1.4.感染症
9.1.4.1.市場収益と予測（2021-2032年）
9.1.5.代謝障害
9.1.5.1.市場収益と予測（2021-2032年）
9.1.6.内分泌学
9.1.6.1.市場収益と予測（2021-2032年）
9.1.7.免疫学
9.1.7.1.市場収益と予測（2021-2032年）
9.1.8.その他
9.1.8.1.市場収益と予測（2021-2032年）
第10章.希少疾病用医薬品の世界市場、流通チャネル別
10.1.希少医薬品市場、流通チャネル別、2023-2032年
10.1.1.病院の薬局
10.1.1.1.市場収入と予測（2021-2032年）
10.1.2.小売薬局
10.1.2.1.市場収入と予測（2021-2032年）
10.1.3.オンライン薬局
10.1.3.1.市場収入と予測（2021-2032年）
10.1.4.その他
10.1.4.1.市場収入と予測（2021-2032年）
第11章.希少疾病用医薬品の世界市場、地域別推計と動向予測
11.1.北米
11.1.1.医薬品タイプ別市場収益と予測（2021-2032年）
11.1.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.1.3.市場収益と予測：流通チャネル別（2021-2032年）
11.1.4.米国
11.1.4.1.市場収入と予測、薬剤タイプ別（2021～2032年）
11.1.4.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.1.4.3.市場収益と予測、流通チャネル別（2021～2032年）
11.1.5.北米以外の地域
11.1.5.1.市場収益と予測、薬剤タイプ別（2021～2032年）
11.1.5.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.1.5.3.市場収入と予測、流通チャネル別（2021～2032年）
11.2.ヨーロッパ
11.2.1.医薬品タイプ別市場収益と予測（2021-2032年）
11.2.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.2.3.市場収益と予測：流通チャネル別（2021-2032年）
11.2.4.英国
11.2.4.1.医薬品タイプ別市場収益と予測（2021-2032年）
11.2.4.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.2.4.3.市場収益と予測、流通チャネル別（2021～2032年）
11.2.5.ドイツ
11.2.5.1.市場収益と予測、薬剤タイプ別（2021～2032年）
11.2.5.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.2.5.3.市場収益と予測、流通チャネル別（2021～2032年）
11.2.6.フランス
11.2.6.1.市場収益と予測、薬剤タイプ別（2021～2032年）
11.2.6.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.2.6.3.市場収入と予測、流通チャネル別（2021～2032年）
11.2.7.その他のヨーロッパ
11.2.7.1.医薬品タイプ別市場収益と予測（2021-2032年）
11.2.7.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.2.7.3.市場収益と予測、流通チャネル別（2021～2032年）
11.3.APAC
11.3.1.医薬品タイプ別市場収益と予測（2021-2032年）
11.3.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.3.3.市場収益と予測：流通チャネル別（2021-2032年）
11.3.4.インド
11.3.4.1.医薬品タイプ別市場収益と予測（2021-2032年）
11.3.4.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.3.4.3.市場収入と予測、流通チャネル別（2021～2032年）
11.3.5.中国
11.3.5.1.市場収益と予測、薬剤タイプ別（2021～2032年）
11.3.5.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.3.5.3.市場収益と予測、流通チャネル別（2021～2032年）
11.3.6.日本
11.3.6.1.市場収益と予測、薬剤タイプ別（2021～2032年）
11.3.6.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.3.6.3.市場収入と予測、流通チャネル別（2021～2032年）
11.3.7.その他のAPAC地域
11.3.7.1.医薬品タイプ別市場収益と予測（2021-2032年）
11.3.7.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.3.7.3.市場収入と予測、流通チャネル別（2021～2032年）
11.4.MEA
11.4.1.医薬品タイプ別市場収益と予測（2021-2032年）
11.4.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.4.3.市場収益と予測：流通チャネル別（2021～2032年）
11.4.4.GCC
11.4.4.1.市場収益と予測、薬剤タイプ別（2021～2032年）
11.4.4.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.4.4.3.市場収益と予測、流通チャネル別（2021～2032年）
11.4.5.北アフリカ
11.4.5.1.市場収益と予測、薬剤タイプ別（2021～2032年）
11.4.5.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.4.5.3.市場収益と予測、流通チャネル別（2021～2032年）
11.4.6.南アフリカ
11.4.6.1.医薬品タイプ別市場収益と予測（2021-2032年）
11.4.6.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.4.6.3.市場収益と予測、流通チャネル別（2021-2032年）
11.4.7.その他のMEA諸国
11.4.7.1.医薬品タイプ別市場収益と予測（2021-2032年）
11.4.7.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.4.7.3.市場収益と予測、流通チャネル別（2021～2032年）
11.5.ラテンアメリカ
11.5.1.医薬品タイプ別市場収益と予測（2021-2032年）
11.5.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.5.3.市場収益と予測：流通チャネル別（2021-2032年）
11.5.4.ブラジル
11.5.4.1.医薬品タイプ別市場収益と予測（2021-2032年）
11.5.4.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.5.4.3.市場収益と予測、流通チャネル別（2021～2032年）
11.5.5.その他のラタム諸国
11.5.5.1.市場収益と予測、薬剤タイプ別（2021～2032年）
11.5.5.2.市場収益と予測、治療法別（2021～2032年）
11.5.5.3.市場収入と予測、流通チャネル別（2021～2032年）
第12章.企業プロフィール
12.1.ホフマン・ラ・ロシュ社
12.1.1.会社概要
12.1.2.提供商品
12.1.3.財務パフォーマンス
12.1.4.最近の取り組み
12.2.セルジーン・コーポレーション
12.2.1.会社概要
12.2.2.提供商品
12.2.3.財務パフォーマンス
12.2.4.最近の取り組み
12.3.メルク・アンド・カンパニー
12.3.1.会社概要
12.3.2.提供商品
12.3.3.財務パフォーマンス
12.3.4.最近の取り組み
12.4.ノバルティスAG
12.4.1.会社概要
12.4.2.提供商品
12.4.3.財務パフォーマンス
12.4.4.最近の取り組み
12.5.サノフィ
12.5.1.会社概要
12.5.2.提供商品
12.5.3.財務パフォーマンス
12.5.4.最近の取り組み
12.6.武田薬品工業株式会社
12.6.1.会社概要
12.6.2.提供商品
12.6.3.財務パフォーマンス
12.6.4.最近の取り組み
12.7.アストラゼネカ
12.7.1.会社概要
12.7.2.提供商品
12.7.3.財務パフォーマンス
12.7.4.最近の取り組み
12.8.アレクシオン・ファーマシューティカルズ・インク
12.8.1.会社概要
12.8.2.提供商品
12.8.3.財務パフォーマンス
12.8.4.最近の取り組み
12.9.イーライリリー・アンド・カンパニー
12.9.1.会社概要
12.9.2.提供商品
12.9.3.財務パフォーマンス
12.9.4.最近の取り組み
12.10.アムジェン社
12.10.1.会社概要
12.10.2.提供商品
12.10.3.財務パフォーマンス
12.10.4.最近の取り組み
第13章 調査方法研究方法論
13.1.一次調査
13.2.二次調査
13.3.前提条件
第14章.付録
14.1.私たちについて
13.2.用語集
❖本調査レポートの見積依頼/サンプル/購入/質問フォーム❖